点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，成都盛迪医药有限公司研制的一类创新药——补体B因子抑制剂HRS-5965胶囊，被国家药品监督管理局药品审评中心列入优先审评名录。该药物主要用于治疗未曾接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成年患者。
HRS-5965-301研究概况
这项名为HRS-5965-301的研究，是一项随机、开放的III期临床试验，采用阳性药物对照和多中心设计，主要探索HRS-5965胶囊与C5补体抑制剂在未曾治疗的PNH患者中的疗效和安全性。研究由中国医学科学院血液病医院的张凤奎教授和北京协和医院的韩冰教授领衔，全国共有13家医疗中心参与这一项目。研究的核心指标是血红蛋白水平达到或超过12g/dL的患者比例。结果表明，HRS-5965在提高血红蛋白水平、减少输血需求和改善疲劳感上表现出更优异的效果。
关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症
PNH是一种后天性溶血性疾病，因CD55和CD59蛋白缺乏，导致补体介导的血管内溶血，其主要症状包括血管内溶血、潜在的造血功能下降以及血栓形成风险。由于其罕见，PNH已被列入国家《第一批罕见病目录》。虽然现有C5补体抑制剂能有效控制血管内溶血，但许多患者因血管外溶血继续面临贫血风险。此外，C5补体抑制剂需要长期通过静脉或皮下注射，使用上存在不便之处。
HRS-5965胶囊的特点
HRS-5965胶囊是成都盛迪医药自主研发的新品，通过抑制补体活化中B因子，能够同时控制血管内和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂的不足。其口服片剂的形式提高了患者的用药便利性，目前该药物还处于IgA肾病患者的临床研究阶段。
优先审评与审批制度
药品的优先审评审批是国家为加速新药上市、满足临床急需而设立的制度。自2020年《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》实施以来，有六种情况可进行优先审评，包括临床急需的创新药和针对罕见病的药物。PNH被纳入《第一批罕见病目录》，而HRS-5965的资格恰恰符合该程序关于临床急需创新药的要求。这一绿色通道始终以患者和临床价值为核心，近年来已帮助多款创新药物加快上市步伐。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
