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2025年11月5日，赛诺菲公司宣布其创新药品可倍力®（卡拉西珠单抗注射剂，英文品牌名：Cablivi®）已经获得国家药品监督管理局（NMPA）的正式批准。这一药品将用于与血浆置换和免疫抑制疗法相结合，治疗成人及12岁以上、体重至少40公斤的青少年患者的获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），这也被称作免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）。作为全球首个也是唯一一个针对iTTP的纳米抗体药物，可倍力®能够迅速控制疾病进展，减少相关死亡率、病情恶化或重大血栓事件的发生，预防病情复发，为患者提供了一种更为安全高效的治疗方式[1],[2]。
TTP是一种急性、危及生命的血栓性微血管病，年发病率为每百万2至6例[3]，属于极罕见的疾病，已被列入我国《第二批罕见病目录》。iTTP是最常见的病症类型，占TTP总病例数的95%[3]。临床表现包括因血小板减少导致的严重出血、微血管病性溶血性贫血（MAHA），以及意识障碍、头痛和失语症等神经精神症状，有些患者可能还会出现发热和肾功能损害[3]。由于病情发展迅速、严重，若未及时治疗，死亡风险极高[3]，对患者的生命造成极大威胁。
赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“感谢国家对临床急需罕见病治疗药物的优先审评支持，使可倍力®在中国取得快速审批，从申请到获批仅用了6个月的时间。这一批准将为中国的iTTP患者带来突破性的治疗方案，标志着精准靶向纳米抗体治疗新时代的开端。作为全球罕见病领域的领跑者，赛诺菲见证了中国罕见病事业二十多年的巨大进步，我们将继续我们的使命‘追寻科学奇迹，焕发生命光彩’，并与各方携手，满足中国患者的健康需求。”
目前，iTTP的主要治疗方法是治疗性血浆置换（TPE）和免疫抑制疗法（IST）。然而，对部分iTTP患者来说，TPE和IST疗效有限，治疗后的死亡率仍高达20%[4]。即使治疗有效，约30%至50%的患者会经历病情复发[5]，一些患者在停止血浆置换数周后病情会恶化[6]，或者受到TPE相关并发症困扰[7]。
卡拉西珠单抗是针对血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体药物，通过抑制vWF与血小板的结合，阻止自发性血小板黏附，从而预防微血栓的形成。与传统抗体相比，纳米抗体具有体积小、稳定性高及高亲和力等优势[8]。卡拉西珠单抗的创新机制有助于减少iTTP患者的死亡率、病情恶化或重大血栓事件的发生。
华中科技大学血液病学研究所所长、中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授指出：“iTTP患者在急性期通常需要进行每日数小时的血浆置换治疗，然而即便经过如此大量的置换治疗，仍有部分患者效果不佳或反复发作，严重影响患者生命安全和生活质量。卡拉西珠单抗通过阻断vWF和血小板的结合，实现靶向治疗iTTP，不仅帮助快速控制疾病，还减少患者急性期血浆置换治疗的频次，并可缩短住院时间，从而极大缓解患者和社会的医疗负担和经济压力[2]。有望彻底改变我国iTTP治疗的面貌。”
此次批准基于II期TITAN研究和III期HERCULES研究的结果，这些研究表明卡拉西珠单抗能迅速并直接抑制微血管血栓形成，缩短血小板计数达到正常的时间，通过降低iTTP的恶化风险来减少重大血栓事件等并发症的发生以及相关死亡，并预防病情复发。卡拉西珠单抗显著降低了由于病理生理性血小板黏附导致的微血栓形成和iTTP相关的死亡和并发症风险，并改善患者预后，具有较高的临床价值。此外，卡拉西珠单抗还能迅速控制疾病进展，减少患者的PE使用时间、ICU及总住院时间，大大降低整体治疗成本。
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