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2025年11月5日,微滔生物科技(上海)有限公司(以下简称“微滔生物”)宣布其成功完成了一笔超亿元的天使轮融资,此次融资由全球知名的投资机构启明创投主导。募集到的资金将重点用于升级优化公司的核心技术平台,并推动其首款针对自身免疫性疾病的候选产品的临床转化与开发。
微滔生物成立于2025年6月25日,是从北京沙砾生物医药股份有限公司(“沙砾生物”)中分拆出的in vivo CAR-T平台。公司利用靶向LNP递送系统,专注于开发in vivo CAR-T管线,目标在于为血液瘤及自身免疫性疾病提供创新疗法。通过其独特的技术路径,微滔生物在T细胞的靶向效率、安全性以及生产可兼容性等方面都取得了显著的进展,降低了脱靶风险并支持规模化生产。自主研发的靶向技术实现了T细胞的高效激活和CAR的长效表达,临床前多个模型中显示出卓越的B细胞清除效果和良好的重复给药安全性。目前,其首款候选产品已进入临床开发,并获得了积极的初步人体数据。
本次融资将进一步推动微滔生物及其in vivo CAR-T管线的临床验证。日前,沙砾生物宣布旗下子公司微滔生物研发的GT801 in vivo CAR-T细胞管线的突破性研究获得第67届美国血液学会ASH 2025年会的口头报告邀请,届时将分享GT801的最新研究进展。
GT801是一种利用T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品,其特异性靶向通过微滔生物与合作伙伴天泽云泰共同完成,并使用CLAMP专利技术提高了靶向效率,同时避免了非特异性摄取,从而实现了在体内高效表达CAR-T细胞。
为进一步提高GT801的效果,微滔生物在体外实验中使PBMC细胞持续表达CAR-T长达14天,而在体内实验中,GT801在超过80%的跨组织T细胞中实现CAR表达,且在多种组织的髓系细胞及肝实质细胞中<1%发生脱靶递送。沙砾生物兼微滔生物董事长、CEO刘雅容博士表示,在PBMC人源化小鼠模型中,GT801的低剂量给药能够有效清除超过95%的脾脏B细胞,并且T细胞在HSC人源化小鼠中可扩增约30倍。随着给药次数的增加,CAR-T 细胞可实现体内级联放大,且只释放极低水平的IL-6和TNF-α细胞因子,支持了GT801的多次给药可行性与安全性。初步临床数据显示,该药物给药后表现出高效的CAR表达与B细胞深度清除,重复给药同样具备可行性。
随着多家药企纷纷投入,in vivo CAR-T已经成为2025年创新药研发领域的热点之一。国内外的in vivo CAR-T项目不断涌现,国内除沙砾生物及其子公司微滔生物外,济因生物、驯鹿生物、先博生物等多家公司也在该领域进行布局并取得研发进展。这一现象显示了体内CAR-T赛道的迅猛发展和广阔前景。
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