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11月10日，大睿生物（Rona Therapeutics）在美国心脏协会年会上公布了一项有关其创新siRNA药物RN0361的最新研究结果。此研究专注于长效靶向降低Apolipoprotein C3（ApoC3）的能力。此次临床试验为1期研究，首次在人体中评估了该药物效果，证明RN0361能够显著且持久地降低ApoC3水平以及甘油三酯含量，疗效可持续至少六个月。
该研究以随机、安慰剂对照和单次递增剂量的方式进行，招募了基线甘油三酯水平超过80mg/dL的受试者。研究数据显示，RN0361在剂量依赖性下降低ApoC3和甘油三酯水平，最长作用时间可达180天。在最高剂量组中，ApoC3降低达到了93%，甘油三酯降低则达到了69%。此外，RN0361对于降低非高密度脂蛋白胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇以及残余胆固醇也显现出显著且持久的效果。
相比安慰剂组，RN0361治疗组在空腹血糖和糖化血红蛋白（HbA1c）方面未见显著差异，显示出良好的安全性。在耐受性方面，RN0361也表现良好，没有出现严重不良事件，注射部位的轻微反应具有自限性。ALT和AST的短期升高符合GalNAc缀合siRNA药物的特征。
公开资料显示，ApoC3的增高与富含甘油三酯脂蛋白的增加相关，这可能提高急性胰腺炎和心血管疾病的风险，尤其是在糖尿病患者中风险更高。现有治疗方案在重症患者中通常难以提供持续控制。然而，通过单次给药实现六个月的持久疗效，RN0361的问世为血脂管理带来了一项重大突破。
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