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2025年11月4日，一家名为Azalea Therapeutics的生物技术公司低调成立，却因其获得了8200万美元的种子轮和A轮融资而显得格外引人关注。该公司由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna参与创立，以其创新的EDV技术平台，旨在彻底改变细胞疗法的行业格局。
在资本市场普遍持悲观态度的背景下，Azalea的融资成果显得尤为亮眼。然而，这也并非生物技术行业的孤例——艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics，吉利德公司则先后斥资3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics，并以16.4亿美元合资普瑞金生物。而中国的微滔生物也成功完成了超亿元的天使轮融资。这些资本运作无一例外地指向一个新的方向：在体内实现CAR-T疗法。
传统的CAR-T疗法需要将患者的T细胞取出体外进行基因改造，历时三到六周，且费用昂贵，直逼数十万美元。相比之下，体内CAR-T的创新理念则是直接在患者体内完成T细胞的修饰，从而省去繁复的体外操作步骤。投资者们对效率和成本的改善总是充满热情，Market上的投资公司，如Third Rock Ventures、RA Capital Management等，纷纷下注这个从幻想逐步走向现实的领域。
体内CAR-T领域当前具备三种主要技术路径，各自在商业化的赛道上前行。以Interius为代表的病毒载体路径采用慢病毒递送，但潜在基因突变的风险仍需考量。而Capstan和微滔生物等公司则推进mRNA-LNP路径，尽管在安全性上有优越表现，但瞬时表达的特性可能需要反复给药。相比之下，Azalea的EDV平台走出了一条新路径，通过位点特异性整合，力求在持久表达和安全性之间取得平衡。
在这个技术繁荣的领域，各大公司的试验项目呈现加速推进的态势。但即使技术繁多，真正步入临床的项目仍少之又少。目前，Capstan Therapeutics在体内CAR-T领域领跑，其针对B细胞介导的自身免疫疾病的药物已进入临床I期试验，同时也是该领域少数几种进入临床阶段的疗法之一。
其它公司如Interius BioTherapeutics、Umoja Biopharma、Myeloid Therapeutics和EsoBiotec等虽然也在积极推进临床试验，但多数仍处初期阶段。在中国，已经有多家公司进入临床试验阶段，包括济因生物、先博生物、博生吉和传奇生物，但Azalea仍处于技术验证的早期，预计需至少18个月才能进行临床申请。
尽管Azalea在管线进展上略显滞后，其EDV平台代表了新的科技尝试。技术基础来源于Jennifer Doudna在CRISPR编辑和Justin Eyquem在T细胞生物学的研究努力。该平台的创新之处在于通过精准载体递送与CRISPR主导的定点整合，力求实现更安全有效的基因组编辑。
虽然目前Azalea的进展稍慢，但CEO Jenny Hamilton博士的愿景是让细胞疗法成为像常规药物一样容易使用的治疗手段，而这也可能引领CAR-T治疗范式的大转型。
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