点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
11月12日，根据CDE官网的消息，吉利德公司旗下用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物司拉德帕（Seladelpar）的上市申请已被正式受理。
原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的慢性进展性自身免疫性疾病，主要影响肝脏中的胆管组织。在40岁以上的女性中，该病的发病率较高，约为万分之一。PBC会导致胆汁酸在肝脏中积累，引发炎症和纤维化，如不加以治疗，可能发展为肝硬化，甚至需要进行肝移植，严重情况下可能危及生命。
司拉德帕是一种具高度选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂。通过多项临床研究，司拉德帕已经展示出在治疗PBC时的抗胆汁淤积和抗炎功效。
有望在2024年8月获得FDA的加速审批，这意味着司拉德帕可以早日在市场上线，帮助那些对现有治疗方案——熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的PBC成人患者。此外，对于不能耐受UDCA的患者，司拉德帕也可以作为单一治疗方案。
这一加速批准主要基于一项名为RESPONSE的研究结果。RESPONSE研究是一项大型、国际多中心的III期试验，采用随机、安慰剂对照的方式进行。今年的亚太肝病学会年会（APASL）上，吉利德公司公布了该研究中亚裔患者为期12个月的试验数据。
试验共纳入193名PBC患者，其中11名为亚裔，包括7例接受司拉德帕治疗和4例接受安慰剂治疗，而其余182名患者为非亚裔群体。在治疗的第12个月中，亚裔患者中使用司拉德帕治疗的复合应答率达到了100%，而安慰剂组则为0%。在非亚裔患者中，接受司拉德帕治疗的复合应答率为59.5%，而安慰剂组则为21.3%。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
