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Fondazione Telethon近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已经建议批准基因疗法Waskyra（etuvetidigene autotemcel）在欧盟上市。此疗法专为治疗6个月及以上的Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者而设计，尤其适用于那些可以接受造血干细胞移植（HSCT），但却没有合适供体的患者。该组织还在今年3月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了该疗法的上市申请。EMA在新闻稿中指出，Waskyra可能成为首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征患者的基因疗法。
Wiskott-Aldrich综合征是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，损害其血细胞和免疫系统细胞功能。该疾病是由于负责编码WAS蛋白的基因异常所致。因此，患者因为缺乏功能性WAS蛋白，他们的免疫细胞和血细胞无法正常发育和执行它们的功能。
Waskyra通过基因疗法的方式对患者进行治疗。首先，从患者血液中收集到的干细胞在实验室中被修饰，以产生功能性WAS蛋白。经过适当的预处理后，这些修饰过的细胞被重新输回患者体内。这些细胞会迁移到骨髓中，生成能够产生功能性WAS蛋白的健康血细胞和免疫细胞，从而帮助减轻患者的病症。Waskyra疗法只需通过静脉输注一次即可完成。
CHMP的积极建议主要基于一项数据覆盖27名Wiskott-Aldrich综合征患者的临床开发项目。此项目的主要部分是一项单臂临床试验，包含了10名年龄介于1至9岁的儿童，此外还获得了来自另一临床试验及其扩展使用计划的补充数据，总共评估了年龄在1至35岁之间的17名患者。
数据表明，在接受治疗前的12个月内，患者严重感染的年化发生率为2.0次，而在接受Waskyra治疗后1至2年内降至0.15次，在2至3年内进一步减少至0.12次。同样，患者中度和重度出血事件的年化发生率从治疗前的2.0次下降至治疗后2至3年的0.16次。
接受Waskyra治疗的患者中，最常见的不良反应与治疗过程中的相关操作和药物使用有关，包括预处理方案和前期治疗，以及给药部位的状况（如输注装置相关感染和导管部位出血）。
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