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2025年11月17日，和誉医药有限公司于国际结缔组织肿瘤学会（CTOS）的年度会议上，展示了一项自主研发的小分子CSF-1R抑制剂匹米替尼（pimicotinib/ABSK021）在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中的全球III期MANEUVER研究的长期疗效、安全性及患者报告结局数据。数据显示，长期接受匹米替尼治疗的TGCT患者，其肿瘤反应和患者生活质量均持续改善，并且维持了良好的安全性，这进一步证明了匹米替尼在这类患者中的长期应用潜力。
腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性间叶性肿瘤，主要影响到关节、腱鞘及滑囊，可能导致严重的局部病变和功能障碍。这种疾病的发生机制是由于肿瘤性滑膜细胞中过度表达集落刺激因子1（CSF-1），导致表达集落刺激因子1受体（CSF-1R）的炎症细胞在肿瘤中的大量聚集。
MANEUVER研究是一项全球范围的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在全面评估匹米替尼对TGCT患者的疗效与安全性。研究的第一部分已经达到了预设的主要及次要终点，并在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了相关结果。根据RECIST v1.1标准，盲态独立审查委员会（BIRC）评估的第25周客观缓解率（ORR）显示，匹米替尼组的表现显著优于安慰剂组，达到了统计学上的显着差异。
此次CTOS会议展示的结果是MANEUVER研究第二部分完成后的长期疗效及安全性数据。在中位随访14.3个月时，自研究开始即接受匹米替尼治疗的患者展现出强劲和持久的肿瘤缓解效应。根据BIRC所采用的RECIST v1.1标准进行的评估，匹米替尼组患者从第25周的54%提升至76.2%，其中4例患者实现了肿瘤完全缓解。
同时，研究观察到了在关节活动、僵硬、疼痛以及躯体功能等与TGCT患者生活质量相关的临床结局上显著的临床改善。壁报还展示了通过EQ-5D-5L健康量表视觉模拟量表（VAS）评估的生活质量提升数据。接受匹米替尼治疗的患者在第25周时，生活质量相较基线平均提高7.4%，并在第73周时进一步提升至13.1%。
此外，原研究第一部分随机分配至安慰剂组的患者，在研究第二部分转用匹米替尼治疗后，也获得了临床获益。中位随访时间8.5个月时，其客观缓解率达到64.5%，并伴随有显著的临床结局改善。
在安全性方面，治疗期间患者的中位剂量强度保持在88.2%的较高水平。大多数治疗相关不良事件为1-2级，没有观察到新的安全性风险，也未发现胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤或毛发/皮肤色素减退等相关问题。
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