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11月18日，Arrowhead公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准普乐司兰钠注射液（Plozasiran）作为新药上市，用于成人家族性乳糜微粒血症（FCS）患者的甘油三酯水平控制，与饮食疗法结合使用。该药物标志着首个获FDA核准的用于治疗FCS的小干扰RNA（siRNA）药物，且适用于患者在家中自我管理，只需每三个月进行一次简单的皮下注射。
FCS是一种极其罕见且严重的遗传疾病，通常由于LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1等基因的功能缺失引起。患者常常空腹甘油三酯（TG）水平极高，超过880 mg/dL。这种长期的病态可导致动脉硬化、急性胰腺炎、2型糖尿病及肝脂肪变性等严重并发症。
普乐司兰钠注射液为一种创新的RNA干扰疗法，旨在减少载脂蛋白C-III（APOC3）的水平。APOC3是甘油三酯代谢的重要调控因子。通过抑制APOC3，该药物可有效降低血液中的甘油三酯水平，使脂肪代谢更趋正常。
此前，普乐司兰钠注射液已获得了FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格，同时也获得了欧洲药品管理局的孤儿药认定。本次获批乃是基于PALISADE关键性III期临床试验的积极结果，该研究覆盖全球18国，75位参与者接受每三月一次的皮下注射，包括25 mg或50 mg剂量的普乐司兰钠及安慰剂，持续12个月。
PALISADE研究的主要终点关注第10个月时，患者经安慰剂校正后的甘油三酯中位水平变化。结果显示，25 mg与50 mg剂量的患者中位甘油三酯水平均显著下降，分别达到80%和78%的降幅，最大可达98%。到第12个月，两组的降幅依旧分别保持在78%和73%，而最大降幅达到99%。相较之下，安慰剂组的平均降幅在第10个月和第12个月仅分别为17%和7%。同时，25 mg与50 mg剂量组的APOC3水平平均降低88%和94%。
除了主要终点，普乐司兰钠还在次要终点表现出色，包括空腹甘油三酯及APOC3水平的变化，以及急性胰腺炎事件的发生率。研究表明，该药物每三个月一次持续给药方案能显著降低甘油三酯水平，个体变异性较小。治疗期间，不良事件的发生率在普乐司兰钠组和安慰剂组之间无明显差异，严重和重度不良事件在普乐司兰钠组发生率更低。
除了FCS，普乐司兰钠正接受针对严重高甘油三酯血症及混合性高脂血症的临床研究。2025年8月1日，赛诺菲与Arrowhead的子公司维亚臻达成协议，获取普乐司兰钠在大中华区的开发及商业化权利。维亚臻将获得1.3亿美元预付款，并享有未来高达2.65亿美元的里程碑付款，以及本区域内净销售额的特许权使用费。维亚臻在中国已经完成了针对FCS患者的III期临床试验，并提交了药品上市申请，申请已于2025年1月26日被受理。该药在中国还被授予突破性疗法和优先审评资格。
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