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11月18日,默沙东公司披露了一项重要研究的积极成果,该研究旨在评估Sotatercept(商品名:Winrevair)这一IIA型激活素受体(ACVR2A)融合蛋白类药物在治疗由射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)引起的混合型毛细血管前后肺动脉高压(CpcPH)成人患者中的效果。默沙东计划在即将举行的科学会议上分享这些令人振奋的研究结果,并计划在该患者群体中启动III期临床试验。
Sotatercept作为一种ACVR2A-Fc融合蛋白,通过结合人Activin受体IIA的胞外域与IgG1的Fc域,能够捕获TGF-β家族配体,进而平衡BMPR-II信号通路。由于此信号通路失衡是PAH(肺动脉高压)的关键病因,Sotatercept通过恢复平衡实现治疗效果。
在这项CADENCE试验中,研究达成了其主要目标,数据显示在24周时,与安慰剂相比,患者的肺血管阻力显著降低,具有统计学和临床意义。此外,Sotatercept在CADENCE试验中的安全性特征与其已知的安全性特征一致。
2021年9月,默沙东以115亿美元收购了Acceleron Pharma,从而将Sotatercept这一重磅药物收入旗下。2024年3月,该药物获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,用于WHO功能分级II或III级的PAH患者,可帮助提高运动耐力、改善功能分级并降低临床恶化风险。此举也为公司带来了良好的回报,仅在2025年前三季度,Sotatercept便实现了9.76亿美元的销量,迅速成为默沙东继肿瘤药物之后的新增长点。
默沙东全球临床开发副总裁Mahesh Patel博士评论道:“通过这项研究,Sotatercept有效改善了肺血管阻力,这一指标与心肺血管功能息息相关,可能会改善射血分数保留的心衰患者的预后。CADENCE试验是一项验证概念的研究,旨在评估Sotatercept在新患者群体中的药理效果,为III期临床试验的进一步开发提供依据。”
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