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11月21日，辉瑞公司正式宣布其创新药物友瑞宁®（马塔西单抗）获得了中国国家药品监督管理局的上市批准。这种药物是一种每周只需一次皮下注射的非因子疗法，适用于12岁及以上体重不低于35kg的重型A型和B型血友病患者。这些患者通常不存在凝血因子VIII或IX的抑制物，友瑞宁用于帮助这些患者预防出血及减少出血事件的发生频率。
血友病是一种罕见的遗传性疾病，患者由于凝血机制的障碍，经常出现难以控制的出血现象，给生活带来巨大困扰。传统治疗方法主要依赖于凝血因子替代疗法，以补充患者体内缺失的凝血因子VIII或IX。然而，这种方式通常需要频繁的静脉注射，导致治疗过程繁琐且依从性差。
马塔西单抗与传统疗法不同，它并不直接替代缺失的凝血因子，而是通过抑制体内组织因子途径抑制物（TFPI），从而加速凝血酶的形成，恢复凝血系统的正常平衡。通过这一凝血再平衡机制，马塔西单抗显著降低了多种类型出血发生的风险。
辉瑞的官方消息指出，马塔西单抗作为公司开发的创新非因子血友病疗法，代表了三大突破。首先，它不依赖于凝血因子的替代，而是采用“靶向TFPI的凝血再平衡”这一创新机制。其次，与传统因子替代疗法需要多次静脉注射不同，马塔西单抗只需每周进行一次皮下注射，大大减轻了患者的负担。最后，该疗法在重型A型和B型血友病患者中均显示出有效性。
根据全球3期BASIS研究的数据，在不伴抑制物的患者群体中，马塔西单抗的规律性治疗使得患者的年化出血率（ABR）在一年后比之前的按需治疗方案降低了92%；此外，相较于传统预防治疗，ABR降低了35.5%。在随后进行的BASIS OLE扩展研究中，结果显示，在长达28个月的随访中，患者的中位ABR持续降低，甚至降至0。同时，这一药物的安全性也在临床研究中得到了保障。在BASIS 1-3期研究中，绝大多数不良事件为轻至中度，发生率较低，并未出现因不良反应导致的停药现象，也未发生血栓相关事件。
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