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近期，全球首个针对APOC3的siRNA药物取得突破性进展。Arrowhead Pharmaceuticals公司开发的Plozasiran（普乐司兰钠）已获美国FDA批准，用于辅助饮食，帮助降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。这一里程碑的实现，标志着在控制这一罕见遗传疾病领域的重大进步。
FCS，又称Ⅰ型原发性高脂蛋白血症或脂蛋白脂肪酶缺乏症，是一种由多种基因突变引起的罕见疾病，其特征是空腹时甘油三酯（TG）水平极高，达到或超过11.3 mmol/L。这一水平也是急性胰腺炎的高风险阈值。为应对这一挑战，Plozasiran通过靶向沉默肝脏中的APOC3基因来有效阻断APOC3蛋白的产生，进而从源头降低TG的水平。全球临床试验显示，与安慰剂相比，Plozasiran显著降低了FCS患者的空腹TG及APOC3水平，同时降低了急性胰腺炎风险，且其安全性与安慰剂相当。
Plozasiran的给药方式便捷，仅需每三个月皮下注射一次。然而，其也面临来自Akcea/Ionis Pharmaceuticals公司开发的Waylivra（Volanesorsen）和Ionis Pharmaceuticals的Tryngolza（Olezarsen）的竞争。这两款药物同为APOC3靶向的ASO药物，前者已于2019年在欧盟获批，用于控制FCS，而后者在2024年获得FDA批准。
销售数据方面，虽然Waylivra市场表现平平，但Tryngolza在上市不久后即取得了不俗的销售成绩，预计未来将进一步增长。与之相比，Plozasiran的用药便捷性被业界看好，特别是在患者用药体验上可能更具优势。
不止于此，全球范围内还有多种针对APOC3的siRNA药物正在研发中，比如大睿生物的RN0361，此药在早期试验中展现了显著的疗效。Arrowhead Pharmaceuticals作为siRNA领域的先驱，不断拓展其在心血管代谢病和中枢神经系统疾病等多个领域的研究成果，并与众多企业达成战略合作，为未来的药物开发奠定坚实基础。
Arrowhead Pharmaceuticals正通过TRiM平台在siRNA药物开发领域保持领先，其产品线除Plozasiran外，还包括Zodasiran、ARO-DIMER-PA等多款在研药物。这些创新药物在调节胆固醇基因表达及心血管疾病治疗领域亦显示出潜力。
在行业合作领域，Arrowhead Pharmaceuticals持续扩大其战略合作网络，近期斩获多项重大协议，例如与Sarepta Therapeutics和诺华的合作，进一步拓宽了其在全球市场的应用前景。
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