点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年11月18日，位于杭州的凌意生物科技有限公司迎来了其全球化进程中的一项重要进展。该公司自主研发的基因治疗药物LY-M003注射液，专用于治疗肝豆状核变性，已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）许可，并直接批准进入II期临床试验。这一许可的获得不仅代表着凌意生物在国际市场拓展上的重大进展，也充分肯定了LY-M003在潜在疗效与安全性方面的卓越表现，同时预示着公司核心项目的国际化开发速度将显著加快。
LY-M003注射液是针对肝豆状核变性的一种创新基因治疗药物。该药物利用重组腺相关病毒rAAV作为载体，通过公司自主研发的CREATE基因表达调控系统，将具有正常功能的ATP7B基因通过单次静脉输注的方式导入病人的肝细胞中。在此过程中，ATP7B基因能够长期稳定地在肝细胞中表达，产生具有正常铜排泄功能的ATP7B蛋白。通过这种方法，药物旨在恢复肝细胞正常的铜代谢能力，减少体内铜离子的异常积累，提高铜蓝蛋白的活性，从而整体改善患者的多种症状，并实现对肝豆状核变性的治疗目标。
在此之前，浙江大学医学院附属第一医院已启动了一项关于LY-M003注射液治疗肝豆状核变性的临床研究，该研究评估了成人和儿童患者的安全性、耐受性和有效性。这是一项前瞻性、单中心、开放的单臂临床试验，目前已完成7例成人患者和全球首例青少年患者的入组给药。初步的临床观察结果表明，药物的安全性良好，受试者对输液过程耐受性较高，且没有出现严重不良事件(SAE)，同时展现出积极的治疗效果。
值得一提的是，LY-M003注射液已被FDA授予孤儿药（Orphan-drug designation, ODD）和儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），这些资格至少从侧面再一次确认了该药物在特定疾病治疗中的独特价值，为其在未来的市场应用提供了重要支持。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
