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11月25日，亚盛医药欣然宣布，其研发的药物奥雷巴替尼在治疗胃肠道间质瘤（GIST）方面的研究成果已成功发表在国际权威期刊《信号传导与靶向治疗》上。研究指出，奥雷巴替尼在苏氨酸脱氢酶（SDH）缺陷型GIST患者中展现了卓越的疗效和安全性，并揭示了其通过调控脂质代谢发挥抗肿瘤作用的新机制。
此次研究包括一项1b期临床试验及转化研究，评估了奥雷巴替尼在66例不可切除或已发生转移的胃肠道间质瘤及其他实体瘤患者中的安全性与抗肿瘤活性。其中，26名患者为TKI治疗失败的SDH缺陷型GIST。研究数据显示，在这些患者中，药物的客观缓解率（ORR）为23.1%，而临床获益率（CBR）则达到了84.6%，中位无进展生存期（mPFS）为25.7个月。这些患者的中位跟踪观察时间为14.5个月，表明产品具有良好的耐受性。
尽管胃肠道间质瘤相对罕见，却是消化道中最常见的间叶性肿瘤类型。SDH缺陷型GIST则占整体GIST的5%至7.5%，多发于年轻及青少年，并且具有较高的复发和转移风险。
此次发表的研究还首次展示了奥雷巴替尼通过调节脂质代谢实现抗肿瘤效果的新途径。研究团队发现，SDH缺陷型肿瘤具有明显的脂质代谢失衡现象，这体现在内源性脂质合成减少，而对外源性脂质的摄取显着增加。进一步的研究表明，SDH的功能缺陷导致了膜蛋白CD36高表达，从而增强了细胞对外源性脂质的依赖性。这一机制的阐明，为理解SDH缺陷型GIST的生存和增殖提供了新视角。
在实验中，奥雷巴替尼成功抑制了CD36的表达，阻断了肿瘤细胞对外源脂质的获取。作为多靶点激酶抑制剂，奥雷巴替尼不仅限于此，其还能有效阻断HIF、FGFR和VEGFR等多条致癌信号路径，从而展示了其可能的多重协同抗癌效应。
奥雷巴替尼作为一款BCR::ABL1抑制剂，已被纳入国家药品监督管理局的突破性治疗名单，特别用于SDH缺陷型GIST患者的治疗。当前，一项国际性多中心的临床III期研究正在进行，以进一步评估奥雷巴替尼在治疗经过既往疗法的SDH缺陷型GIST患者中的疗效和安全性。
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