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维亚臻生物是一家致力于研发创新生物技术的公司。日前，该公司宣布其首款基于自主知识产权的siRNA技术平台开发的产品——VSA012注射液，已在国内获得批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
VSA012是一种双链小干扰RNA（siRNA）药物，通过N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联技术，特异性地靶向肝脏内的补体因子B（CFB） mRNA。它的作用机制在于抑制肝内CFB mRNA的表达，从而减少血液中CFB蛋白的水平。该疗法不仅能显著抑制与疾病相关的补体旁路通路活性，还在安全性上展现出良好的表现。
临床前研究数据表明，VSA012能够有效并持久地抑制肝内CFB mRNA的表达，进而降低CFB蛋白的产生。这一特性使其在治疗与CFB肾病相关的补体介导肾病方面具有潜在的应用前景。维亚臻生物的这一突破，展示了该公司在siRNA药物研发领域的实力和创新能力。
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