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近日，致力于将人工智能与RNA干扰（RNAi）技术结合的Tangram Therapeutics（简称“唐格润”）宣布，公司已向英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交了一项临床试验申请（CTA），计划启动其核心管线药物TGM-312的1/2期临床试验。TGM-312是一种处于研发阶段的GalOmic-siRNA药物，旨在选择性沉默肝细胞中的新型基因，用于治疗代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH）。
唐格润的首席执行官Ali Mortazavi表示，此次CTA的提交是公司发展的重要里程碑。这证明了人工智能同RNAi技术结合在新药研发中的巨大潜力，同时也体现了团队的热情与努力。TGM-312有望成为MASH患者的一种创新且便于使用的治疗选择，该病领域目前仍存在显著未被满足的需求。通过此次申报，Tangram正式跨入临床开发阶段，标志着公司发展步入新的里程碑。
计划中的1/2期临床研究将纳入健康成年志愿者和患有MASH的患者，主要目的是评估TGM-312的安全性和耐受性，以及药物的药代动力学和药效学特性。研究还将包括MASH患者的肝活检、影像学检查和生物标志物的终点评估。在获得监管批准的情况下，临床试验预计将在2026年初于英国开展，初步数据有望在2026年下半年获得。
关于TGM-312
TGM-312是一种新型GalNAc共轭的小干扰RNA（GalNAc-siRNA）治疗候选物，正在研发用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的安全有效治疗。TGM-312有望实现每季度皮下注射，为患者提供便捷的用药体验。在临床前研究中，该药物在高转化Gubra-Amylin-NASH饮食诱导肥胖（GAN-DIO）小鼠模型中，无论是单药使用，还是与市面上已有或新的MASH疗法联合使用，均显著降低了非酒精性脂肪肝活动评分（NAS），减轻了肝脏炎症，并有效抑制了纤维化的进程。
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