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日前，上海天泽云泰生物医药有限公司（简称“天泽云泰”）传来喜讯，其自主开发的基因治疗产品VGN-R09b，在被国内权威列为突破性治疗品种后，又荣获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病资格认定（RPDD）。这一进展彰显了VGN-R09b在治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）方面的全球潜在能力。根据FDA的有关政策，RPDD为针对严重儿童罕见病的药物研发提供支持。获得此认定不仅表明VGN-R09b在治疗AADCD方面的临床潜力得到了认可，还为未来在美国有望获得优先审评券（PRV）铺平了道路，帮助加速其产品线的节奏。天泽云泰首席执行官赵小平博士对此表示：“VGN-R09b获得国内和FDA的认可，是对公司全球化研发策略的巨大肯定。我们将充分利用这些监管政策，进一步推进VGN-R09b的全球开发，使其早日造福全球的AADCD患儿。”
有关AADCD，需指出该病是一种由于DDC基因突变而引起的常染色体隐性遗传性神经代谢病，导致多巴胺及5-羟色胺等关键神经递质合成严重不足。患者多表现为严重的运动障碍、自主神经功能紊乱及智力发育迟缓，许多儿童无法控制头部、独坐或行走，更在婴幼儿时期面临高死亡风险，生活质量受到极大影响。国内目前尚无这种疾病的有效根治性治疗，常规方法只能缓解症状，无法弥补神经功能缺陷，尤其对重症患儿效果有限。
关于VGN-R09b，该产品利用重组腺相关病毒作为载体，通过一次性的脑内注射将治疗基因精准递送到病灶区，旨在加强脑内多巴胺的合成并维持神经功能，有望彻底改变病情。2024年4月19日，该产品获得中国国家药品监督管理局批准，用于AADCD及原发性帕金森病（PD）的临床试验，这些研究正有序推进。2024年7月26日，FDA也批准其针对原发性PD的临床研究，并于2025年6月25日授予其快速通道资格（FTD）。
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