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2025年12月7日，北海康成制药有限公司，作为国内领先的专注于罕见疾病领域的全球化生物制药企业，欣然宣布，其自主研发的创新酶替代药物戈芮宁®现已成功被纳入我国首版“商保创新药目录”，该目录将从2026年1月1日起实施。
在2025年国家医保谈判中，121个药品申请列入商保创新药目录，最终仅有18家创新药企业成功入选19个药品，这些药品涵盖肿瘤、罕见病及慢性病领域，其中包括9种一类创新药物。戈芮宁作为国内首个自主研发的适用于12岁及以上青少年和成人 I 型和 III 型戈谢病患者的长期酶替代疗法，于今年5月13日获得批准上市，并于7月2日在上海交通大学医学院附属新华医院首次应用于临床，为国内患者带来更为便捷的治疗选择。
戈芮宁被成功纳入商保创新药目录，标志着国产创新闻治药物在与国际接轨方面迈出重要一步。这一成就不仅彰显了国家药监和医保部门对罕见病创新疗法的重视，还表明戈芮宁在提升酶替代疗法可及性方面的重要角色。此次商保创新药目录的编制聚焦于创新药品，虽尚未进入基本医保目录，但戈芮宁的入选，使广大戈谢病患者有望以更可及的价格获得安全有效的治疗。
戈芮宁（注射用维拉苷酶β）为国内首个自主研发并投入临床使用的重组人源脑苷脂酶替代疗法，专为 I 型和 III 型戈谢病患者设计。该药物通过静脉输注，特异性地补充患者体内缺乏的酶，以有效减轻疾病症状。2024年8月，这一药物的关键临床试验取得积极顶线数据，试验结果已获得国家药品监督管理局药品审评中心的认可。
戈谢病是一种常染色体隐性遗传病，由1q22染色体上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起，临床可分为围产期致死型、I 型（非神经病变型）、II 型（急性神经病变型）和 III 型（慢性神经病变型）。重组酶替代疗法（ERT）为标准治疗方法，改善了患者的非神经系统症状，根据弗若斯特沙利文报告，2020年中国约有3000名戈谢病患者。
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