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位于中国上海的微滔生物于2025年12月6日宣布，他们在研究者发起的临床试验中获取了一些有关GT801的积极数据。作为一家从沙砾生物中独立出来并致力于开发体内CAR-T技术以治疗癌症和自身免疫疾病的生物技术公司，这一消息标志着其在医学研究领域迈出的又一步。GT801是一种采用T细胞靶向LNP技术递送优选mRNA的创新anti-CD19产品，该产品能够在体内生成CAR-T细胞，用于治疗癌症。
该项研究成果由沙砾生物的首席科学官王品教授在佛罗里达州奥兰多召开的2025年美国血液学会（ASH）年会上通过口头报告的形式公布。本次报告的题目为"利用CLAMP增强的mRNA递送实现精确的体内CAR-T生成：朝向可扩展和可转化的细胞治疗方向迈进"，详细介绍了GT801的早期临床药物活性及其在CAR-T治疗方式重塑方面的潜力。
在此次研究者发起的一期临床试验中，主要评估了GT801在治疗经多项治疗无效的复发或难治性CD19阳性B细胞淋巴瘤患者中的安全性、耐受性及初步疗效。到2025年11月30日为止，两例非霍奇金淋巴瘤患者在未进行清淋预处理的情况下都顺利进行了GT801的多次注射。首例患者接受了三次每次0.5mg剂量的注射，而第二例患者则进行了四次每次1.5mg的注射。临床试验数据显示，该药物具有良好的耐受性，每次注射后，患者外周血T细胞中的CAR表现出持久且可重复的有效扩增，周围血单核细胞中未见CAR表达，无脱靶递送风险。显然，该技术能够在确保高效靶向的同时避免非特异性摄取。
对药物动力学的进一步分析显示，GT801能够迅速地清除周围血液及身体各个组织中的B细胞，经过活检确证，两例患者的骨髓和淋巴结中B细胞已被成功清除。在多次给药后的第4周，试验者均达到部分缓解的状态。
对于这一惊人的试验结果，微滔生物的创始人兼首席执行官刘雅容博士表示："在诸多治疗手段无效的非霍奇金淋巴瘤患者中，我们观测到了GT801的良好安全性与突出疗效。这项研究证实了GT801即便在没有清淋预处理的情况下，仍能展现出高活性和可持续扩增。这为我们在大规模生产、提高患者受益机会和商业化可行性方面带来了实际突破。"
关于GT801，这一产品采用了由沙砾生物与天泽云泰联合开发的CLAMP技术，推动T细胞靶向定位，同时极大地提升CAR在体内的功能表达。其最终目标是以低成本和高效用为基础，实现便于使用的临床解决方案，从而应对体外细胞制造技术带来的挑战。
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