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近日，生物制药企业Pharvaris宣布了其小分子口服速释胶囊deucrictibant在关键3期临床试验RAPIDe-3中的显著积极成果。研究结果显示，该药物在遗传性血管性水肿（HAE）患者中迅速生效，症状缓解的中位时间缩短至1.28小时，相较之下，安慰剂组则超过12小时。此外，83%的患者在用一剂后即达到理想效果，这一成果显示deucrictibant可能成为“同类最佳”药物，对KalVista公司口服药物Ekterly的市场地位构成挑战。
Deucrictibant是一种专注于缓激肽B2受体的口服拮抗剂，旨在通过抑制缓激肽信号路径来减轻HAE发作症状，并预防发作。RAPIDe-3试验是一项全球进行的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，目标是评估deucrictibant速释胶囊在HAE急性发作（包括非严重喉部发作）的疗效和安全性。数据显示，deucrictibant组的症状缓解时间显著优于对照组。
在症状进展停止方面，deucrictibant组也有明显优势。发作停止的中位时间为17.47分钟，而对照组则需要228.67分钟。此外，通过PGI-S病情严重程度量表衡量，患者在使用deucrictibant后的“好转”时间为2.85小时，而对照组超过12小时；“改善”时间为2.41小时，而对照组同样超过12小时。症状完全缓解的中位时间为11.95小时，相较之下，对照组超过24小时。研究还指出，93.2%的患者无需使用其他补救药物，且治疗过程未出现相关严重不良事件，证明deucrictibant的安全性及其在快速缓解和控制HAE发作方面的潜力。
遗传性血管性水肿（HAE）作为一种罕见的常染色体显性遗传病，以反复发作的皮肤或黏膜下水肿为特征。全球数据表明，HAE的发病率为每10万人中1.1-1.6人。该病主要因C1酯酶抑制剂（C1-INH）相关基因突变导致，血浆缓激肽异常是引发水肿的罪魁祸首。HAE的治疗分为急性发作期和预防性治疗。当前国际上推荐的急性期一线药物为艾替班特（Icatibant），由武田制药旗下的Shire公司研发，通过拮抗缓激肽B2受体来控制症状。
艾替班特的临床试验证实其在2.0-2.5小时内明显减轻HAE症状。与之相比，Pharvaris开发的deucrictibant作为口服药物展现出同样甚至更优的潜力，其速释胶囊中位症状起效时间仅1.28小时，显著缩短了患者等待缓解的时间。更便捷的口服形式降低了用药的复杂性，对提升患者的遵从性和生活质量都具有积极作用。
在与已上市口服药Ekterly的对比中，deucrictibant也显现出独特优势。KalVista公司的Ekterly作为首个口服HAE急性期治疗药物，症状缓解的中位时间为1.61-1.79小时（取决于剂量），相较之下，deucrictibant的数据更具竞争力。
Pharvaris计划在2026年上半年提交deucrictibant的上市申请，若获得批准，将为HAE患者带来一种新的口服治疗选择。同时，公司也正在推进deucrictibant缓释片剂作为HAE预防药物的3期CHAPTER-3研究，这有望在2026年下半年得出积极结果，如成功，deucrictibant将成为首个覆盖HAE急性治疗和预防的口服药物。
尽管HAE是一种罕见病，随着诊断技术的改善，确诊率有所上升，市场规模持续扩大。根据Evaluate Pharma的预测，全球HAE药物市场将以年复合增长率超过8%的速度增长。Pharvaris通过选择缓激肽B2受体这一靶点，加上创新的口服给药方式，期待填补当前治疗方案的空白，提供更广泛的适用人群和更便捷的用药选择。如果deucrictibant成功上市，料将占据相当的市场份额，为患者提供重要的新疗法。
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