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12月8日，国际知名生物制药公司优时比（UCB）在美国亚特兰大举办的美国癫痫学会（AES）年会上发布了GEMZ III期研究的最新成果。该研究评估了芬氟拉明作为辅助药物在治疗儿童和成年CDKL5缺乏症（CDD）患者中的疗效和安全性，结果积极。，芬氟拉明在降低可计数运动性癫痫发作频率（CMSF）方面显著优于安慰剂组，并在临床总体印象改善量表（CGI-I）中显示出明显的临床改善。
GEMZ III期研究是一项多中心开展的随机、双盲、安慰剂对照试验，采用固定剂量法，目标是评估芬氟拉明在辅助治疗中的效果。研究对象为86名年龄在1至35岁之间的患者，这些患者均确诊为CDD且癫痫发作未得到有效控制。研究不仅考察了疗效和安全性，还对药代动力学特征进行了分析。
III期研究结果显示，使用芬氟拉明治疗的42名患者（每日剂量为0.7毫克/千克，最高不超过26毫克）的CMSF较基线中位数降低了47.6%。相比之下，安慰剂组的44名患者仅减少了2.8%，这一差异在统计学上具有显著性。在为期14周的剂量调整和维持治疗期内，两组间发作频率的降幅差异中值估计为52.7%（95%可信区间：-70.0至-36.7）。
经过14周的治疗后，芬氟拉明组中有45.2%的患者（19例）其可计数运动性癫痫发作频率下降至少50%，而安慰剂组中只有4.5%（2例）达到了这一效果，差异显著。同样，芬氟拉明组的患者在每月无发作天数方面比基线增加了超过6天，这一改善在安慰剂组中并不明显。
在临床总体印象改善量表（CGI-I）的评估中，38.1%的患者（16例）在接受芬氟拉明治疗后被视为“显著改善”或“极大改善”，而安慰剂组中仅有6.8%（3例）达到这一标准。同时，根据照料者的报告，53.7%（22例）芬氟拉明治疗患者在CGI-I中被评为“显著改善”或“极大改善”，安慰剂组则仅有2.3%（1例）。
从安全性和耐受性来看，芬氟拉明在试验中表现良好，没有观察到新的安全性问题，也未见心脏瓣膜病（VHD）或肺动脉高压（PAH）案例。试验期间观察到的不良事件与芬氟拉明用于德拉韦综合征及伦诺克斯-加斯托综合征时的已知安全性一致。在使用芬氟拉明的患者中，14.3%（6例）出现严重不良事件，而安慰剂组中这一比例为6.7%（3例）。当前，优时比正在进行一项为期54周的开放标签和灵活剂量扩展研究，以进一步了解芬氟拉明对CDKL5缺乏症患者的长期安全性和耐受性。
CDKL5缺乏症是一种极罕见的发育性癫痫性脑病（DEE），特征是复杂难治的癫痫发作及严重的系统性神经发育迟缓，这会对智力、运动、视觉、胃肠道及睡眠等多方面功能造成损害。病因是X染色体上CDKL5基因的突变，女性患者人数约为男性的四倍。估计每4万至6万新生儿中有1例患有此病，发作中位年龄为6周。
目前，在欧盟、美国及日本，芬氟拉明已经获批作为德拉韦综合征及伦诺克斯-加斯托综合征癫痫发作的辅助治疗药物。然而，在全球范围内，C DKL5缺乏症治疗尚未获得任何监管机构的批准。
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