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在最近于美国奥兰多举行的全球血液学学术盛会——第67届美国血液学会（ASH）年会上，中国生物医药公司铂生卓越展示了我国首款干细胞治疗药物——艾米迈托赛注射液的研究数据。该药物专为14岁以上、消化道受累的激素治疗无效急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）患者研发，得到了国际学术界的广泛关注。
1月2日成为中国细胞治疗领域的里程碑——国家药品监督管理局（NMPA）通过了铂生卓越生物科技（北京）有限公司的申请，以优先审评审批程序批准艾米迈托赛注射液上市。该药物不仅填补了国内市场的空白，也意味着中国在全球细胞治疗竞技场上已从基础研究迈向临床应用。
了解艾米迈托赛的意义，首先需要认识其针对的移植物抗宿主病（aGVHD）。这是一种由供者免疫细胞攻击受者身体引起的严重并发症，常影响皮肤、消化道和肝脏，严重者可能致死。虽然近年来预防和治疗有所进步，但仍有一部分患者对激素治疗反应不佳，尤其是以消化道为主的重症患者，传统治疗方法效果有限，临床急需新的方案。
艾米迈托赛的核心为间充质干细胞（MSC），这种细胞拥有自我更新以及多向分化的潜力。艾米迈托赛利用人脐带间充质干细胞的免疫调节和组织修复机制，通过静脉输注对SR-aGVHD患者展开治疗，抑制过度的免疫反应，同时修复受损的消化道，为患者提供了新的治疗途径。
在美国血液学会年会上，公布的研究包括54例Ⅱ-Ⅳ级SR-aGVHD患者（中位年龄43岁）。其中大部分患者以消化道受累为主，同时可能伴有皮肤和肝脏损伤。数据显示：
01.显著的短期疗效
在治疗后28天，客观缓解率（ORR）达到63%，完全缓解率（CR）为55.6%；到第56天，ORR仍保持在51.9%，CR为50%，显示大多数患者得以持续缓解。
02.生存率提升显著
第100天总生存率（OS）为79.6%，显著高于传统二线治疗方法；中位无失败生存期（FFS）为65.5天，整体分析集（FAS）第360天OS率为65.8%。
03.安全性得到验证
共有53例患者报告了1712项不良事件，多为感染（20.4%）和血液系统异常（5.6%），没有发生输注毒性或药物相关的严重不良事件，耐受性良好。
艾米迈托赛在消化道受累患者中表现尤为突出，第28天ORR达63%，证明了药物在特定器官中的治疗效果。
目前，艾米迈托赛的被批准使用主要针对14岁以上的SR-aGVHD患者。然而，药物的潜力不仅限于此，其在肺纤维化、慢性阻塞性肺病（COPD）、肝硬化、糖尿病足和克罗恩病等多个适应症的研究正在进行中。
在药物可及性方面，2025年11月，艾米迈托赛已被纳入“北京普惠健康保”特药目录，参保患者最高可享受65%的费用报销，加上阿里健康专项保障，还可获得最高5万元的用药补贴，显著减轻了患者的经济压力。
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