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12月10日，全球知名制药企业赛诺菲宣布，其血友病领域的创新药物——「芬妥司兰钠」（Fitusiran，中文商品名：赛菲因，英文商品名：Qfitlia）已经正式获得中国国家药品监督管理局的批准进行上市。这标志着全球首款且唯一的血友病小干扰RNA（siRNA）非因子疗法在中国市场的正式亮相。
「芬妥司兰钠」适用于12岁及以上的重型A型和B型血友病患者，这些患者可能存在或不存在凝血因子VIII或IX的抑制物。其主要用于常规预防治疗，以有效防止出血或减少出血事件的发生频率。这种RNA干扰疗法为血友病患者带来了新的希望，尤其是那些对传统凝血因子替代疗法产生抵抗的患者。
作为血友病领域的首款RNAi疗法，「芬妥司兰钠」展现了其治疗的独特性和持久性。患者每年只需进行最少6次注射，这不仅大大减少了治疗的频繁度，也减轻了患者的日常生活负担，使他们能更好地管理和应对自己的健康状况。
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