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近日，Milestone 制药公司在运营 22 年后，终于迎来了一个重要的里程碑：其研发的鼻喷剂 Cardamyst（艾曲帕米）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这种药物用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT），是全球首个可以自行给药的 PSVT 治疗方案，为大约 200 万名美国患者提供了新的治疗选择，使他们不再需要因突发症状奔赴急诊室，将应对突发症状的能力“装进口袋”。
PSVT 是一种心率异常的疾病，患者心跳可能达到惊人的每分钟 230 次，并伴有心悸和胸闷等症状。即使短短 10 分钟的发作，也可能让患者感到疲惫不堪。传统上，患者对付这一疾病的突发症状时，需要去急诊并接受静脉注射治疗。尽管治疗时间短暂，但不少患者将其描述为一种“濒死体验”，因此感到恐惧。
Milestone 的首席执行官乔・奥利维托表示，“70% 的患者即使没有发作，也总是心存忧虑，担心症状可能随时发生。” 不过，Cardamyst 的问世改变了这一局面。这款药物使用简便，只需在每个鼻孔喷一次，若 10 分钟后症状未缓解，还可再喷一次，将急救从“急诊室”带到了“个人手边”。
Cardamyst 的成功获批并非一路顺风。2020 年，其在 3 期临床试验中面临了效果不如预期的挫折。随后，Milestone 与 FDA 进行了深入沟通，对试验方案进行了调整，包括允许患者使用第二剂药物，并将疗效评估时间缩短至 30 分钟。在新方案的指导下，数据显示使用艾曲帕米的患者中有 64% 在 30 分钟内恢复正常，与安慰剂组的 31% 相比显示出显著优势。“补喷方案让应答患者比例再提升 10%-15%。” 奥利维托解释道，这一调整成为药物顺利获批的关键因素。
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