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Fate Therapeutics公司最近在处理癌症和自身免疫疾病的创新疗法方面取得了新的进展。该公司专注于开发基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞免疫疗法，近期公布了其旗舰产品FT819——一种针对红斑狼疮的iPSC衍生CAR-T细胞的1期临床试验数据。此外，该公司还首次披露了两款新一代CAR-T候选产品FT836和FT839在血液肿瘤及免疫疾病领域的临床前研究结果。
FT819被设计为“一次性使用”的CD19靶向CAR-T细胞疗法，它整合了记忆表型和高CXCR4表达的CD8αβ+T细胞，能够有效促进T细胞在人体组织中的迁徙。通过基因工程技术，FT819完全去除了T细胞表面的T细胞受体（TCR），从而显著降低了移植物抗宿主病（GvHD）的风险。
此次试验共纳入了13名患者，其中包括12名系统性红斑狼疮（SLE）患者和1名系统性硬化症（SSc）患者。患者的病情普遍严重，中位病程达8.7年，并经历了多种治疗方案。接受FT819治疗后，SLE患者的病情显著改善，其SLEDAI-2K评分明显下降。10名SLE患者接受了至少一个月的随访，其中一半患者达到临床完全缓解。此外，后续观察还显示患者的疲劳症状有所改善，并且剂量依赖性B细胞耗竭现象得以改善，两例狼疮肾炎患者在治疗后亦分别达到完全肾脏缓解。更为重要的是，安全性方面未观察到任何严重的不良反应如细胞因子释放综合症（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）。
与此同时，Fate Therapeutics还公布了FT836与FT839的临床前数据，这两款新一代产品显示了其在治疗顽固性血液肿瘤及自身免疫疾病方面的潜力。FT836靶向MICA/B抗原，并能与达雷妥尤单抗组合使用，以提供一种新型联合治疗策略，而FT839则采用CD19/CD38双靶点设计，在无预处理化疗的情况下，展现了清除病变B细胞的效果。
这两款候选产品在多项性能指标上，如功能活性、持久性、药物一致性和靶向宽度等方面，均优于现有的自体CAR-T疗法。这些研究进展进一步强调了iPSC技术在细胞治疗领域的创新性和广阔应用前景。
在癌症免疫治疗领域的突破之外，iPSC在免疫调节中的应用也正在扩大。例如，iPSC衍生的间充质干细胞（MSC）在移植物抗宿主病（GvHD）的治疗中展现了壮大的应用潜力。与传统MSC疗法相比，iPSC-MSC以其“现货型”性质和高一致性的生产优势，有望克服传统处理周期长、成本高的问题。
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