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大睿生物:全球首创双靶点siRNA药物成功迈入临床阶段

新药情报编辑 | 2025-12-19 |

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1217日,全球化生物医药公司大睿生物(Rona Therapeutics传来捷报,公司已就其研发代号为RN5681的新药向澳大利亚人类研究伦理委员会(HREC)提交了临床试验的申请。这款siRNA产品是大睿生物的首款双靶点药物,将同时作用于PCSK9LPA两个创新靶点,预计将在2026年第一季度进入I期临床试验阶段。

RN5681是一种应用了GalNAc偶联技术的双靶向siRNA,旨在同时沉默经过遗传学验证的动脉粥样硬化性心血管疾病关键驱动因子PCSK9LPA。通过这种分子设计,该产品期望在减少低密度脂蛋白胆固醇和脂蛋白(a)的同时,实现更深层次、更持久的血脂改善。这将有助于解决现有治疗中未能消除的长久性残余风险,推动心血管疾病治疗的创新。

 


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