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Cytokinetics近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Myqorzo（aficamten）正式上市，该药物用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。这一决定备受业界关注。今年年初，行业媒体Evaluate将Myqorzo列为有望在2025年获得市场认可的突破性疗法之一。
此次批准基于SEQUOIA-HCM关键性3期临床试验的积极数据。研究成果已发表于《新英格兰医学杂志》，显示Myqorzo在改善患者症状、运动能力、心血流动力学，以及生物标志物终点方面展现出卓越的疗效与安全性。临床研究表明，接受Myqorzo治疗的患者在24周后，其心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）相较基线平均增加1.8 mL/kg/min，显著优于安慰剂组的0.0 mL/kg/min（统计学差异为1.74 mL/kg/min，95%置信区间：1.04–2.44；p=0.000002）。值得注意的是，无论患者的年龄、性别、基线特征，还是是否接受背景β受体阻滞剂治疗，各亚组均显示出Myqorzo的良好治疗效果。
在安全性方面，Myqorzo耐受性较佳。治疗过程中没有因左心室射血分数（LVEF）下降导致的心力衰竭恶化或治疗中断情况发生。Myqorzo组报告的严重不良事件发生率为5.6%，低于安慰剂组的9.3%。通过超声心动图的评估，Myqorzo组中有5名患者（3.5%）的LVEF下降至50%以下，而安慰剂组仅1名患者（0.7%）出现此情况。高血压是唯一一个在超过5%的患者中发生且在Myqorzo组中更为常见的不良反应，发生率为8%，而在安慰剂组则为2%。
作为一种选择性的小分子心肌肌球蛋白抑制剂，Myqorzo通过直接抑制产力横桥的形成，降低心肌的过度收缩。在临床前研究中，Myqorzo通过结合心肌肌球蛋白的特定选择性位点，从而有效减少心肌收缩力。该药物此前已获得美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）的突破性疗法认定，旨在用于治疗有症状的oHCM患者。
Cytokinetics的这一成就对心血管疾病的治疗方法拓展了新的方向，标志着oHCM治疗领域的重大进步。
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