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默沙东在北京正式宣布，他们的创新药物sotatercept已获得临时进口许可，为患有动脉型肺动脉高压（PAH）的患者带来了新的希望。此举得到了《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》以及《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》的支持，由中国医学科学院阜外医院正式启动。
Sotatercept（WINREVAIR）作为全球首个且唯一用于治疗PAH的激活素信号传导抑制剂，通过调节信号通路，帮助恢复血管平衡，并改善血管功能，是一项突破性药物。该药物此前已在美国和欧盟获得多项确认和批准，如美国的突破性疗法和欧盟的优先药品等。
PAH是一种罕见且复杂的血管疾病，由肺动脉重构导致压力增高，如不及时治疗，可能导致严重的心肺并发症甚至危及生命。特发性肺动脉高压早在2018年即被列入国家罕见病目录。
对此，中国医学科学院阜外医院心内科呼吸与肺血管疾病诊治中心主任柳志红教授表示，尽管近年来在PAH的治疗上有所发展，但1年和3年生存率依然未见明显提升，而新机制的药物如sotatercept为该病症的治疗带来了新的可能性。
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