点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
12月22日，睿健毅联医药欣然宣布，其自主研发的NouvNeu001注射液（即iPSC化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞）荣获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认证。这一成就的取得，继今年8月该产品获得FDA快速通道资格之后，为NouvNeu001的临床应用增添了新的里程碑。
帕金森病是全球范围内影响深远的第二大神经退行性疾病，目前的治疗方案多是针对患者的症状进行管理或是处理并发症，并未能从根本上逆转病情进展。为了解决这一医学难题，NouvNeu001应运而生，其开发的目标是通过细胞替代疗法修复多巴胺能神经元的损失，从而可能逆转帕金森病的发展进程，为患者提供改变疾病走向的可能。
依托其创新的“AI+化学诱导”技术，睿健毅联医药能够实现高纯度的特定多巴胺能神经元亚型的定向分化，并在此过程中进行细胞的生化及其他功能改造。通过移植，这些细胞填补了病灶区域功能细胞的缺失，在患者体内修复帕金森病引发的神经回路缺损，并帮助患者恢复自体多巴胺分泌功能，因此展示出逆转病程的潜力。
不仅如此，睿健毅联医药采用单针道立体定向给药的方法，在提升给药安全性的同时，也保证了移植细胞的长期存活和整合。临床试验数据表明，经过单次给药12个月后，受试者在关闭状态下的运动功能评分（MDS-UPDRS III）平均改善30.6分，相当于改善幅度为52.82%；而在开启状态下，平均改善13.6分，改善幅度达54.67%。这些具有统计学意义的数据展示出NouvNeu001在帕金森病治疗上的潜在价值。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
