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尽管细胞和基因治疗市场整体表现低迷，但这并未阻挡资本对新前沿技术的追求。近日，CAR-T疗法初创公司Arsenal Biosciences宣布成功完成超额认购的3.25亿美元C轮融资，成为今年生物技术领域第四大私募融资项目，也是CAR-T相关的最大单笔私募融资。
本轮融资中，众多知名投资者参与，包括新投资者ARCH Venture Partners、Regeneron Ventures、银河资本投资集团（Milky Way Investments Group）、NVIDIA’s NVentures以及老牌投资者软银愿景基金二期（SoftBank Vision Fund 2）、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb Company）和帕克癌症免疫治疗研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy）等。
加上本轮融资，ArsenalBio自成立以来累计获得的融资金额已超过6亿美元。在当前充满挑战的融资环境中，ArsenalBio能够吸引大量投资，与其在CAR-T实体瘤治疗领域的创新努力密切相关。公司推出了一套结合合成生物学和机器学习技术的T细胞工程改造技术，旨在克服CAR-T在实体瘤中遇到的诸多障碍。
ArsenalBio于2019年成立，专注于开发针对实体瘤的CAR-T疗法。同年10月，ArsenalBio完成了8500万美元的A轮融资；2022年9月，公司成功筹集2.2亿美元的B轮融资。
为了降低病毒载体工程方法固有的插入诱变风险，ArsenalBio采用了非病毒载体的基因编辑技术。他们选择了位于第11号染色体上的GS94作为“安全插入位点”，通过CITE（CRISPR Integration of Transgenes by Electroporation）技术将DNA模块精准插入该位点。
大多数实体瘤目标在肿瘤及正常组织中均有表达，这给CAR-T疗法的安全性带来了挑战。为此，ArsenalBio开发了Logic gate（逻辑门控）技术，通过不同逻辑信号控制CAR-T细胞的活性，降低脱靶毒性。逻辑门控的CAR-T细胞只有在同时识别并结合两种肿瘤抗原时才会被激活，从而对肿瘤细胞产生杀伤作用。
此外，公司还利用合成生物学技术对T细胞进行重编程，增强其生物学功能，包括提升体内增殖能力和对免疫抑制性肿瘤微环境的抵抗力。在新项目中，ArsenalBio逐渐引入合成生物模块，如shRNA-miR模块以增强对抑制性肿瘤微环境的抵抗能力，SPA模块则增加STAT3信号传导，以提升T细胞的扩增能力和效力。
ArsenalBio的主要项目AB-1015是一种自体T细胞疗法，针对ALPG/P和MSLN两种肿瘤抗原。公司已于去年11月启动AB-1015在铂类耐药性上皮性卵巢癌患者中的Ⅰ期临床试验。另外，另一条管线AB-2100（PSMA/CA9）在今年也进入了临床阶段，用于治疗透明细胞肾细胞癌，并获得FDA授予的快速通道资格。公司还计划在2025年底或2026年初将第三条管线AB-3000推进到临床阶段，用于治疗前列腺癌。
ArsenalBio与百时美施贵宝及罗氏两家制药巨头保持密切合作。2021年1月，公司与BMS达成合作协议，并在2022年扩展了合作范围，增加了另一个细胞疗法项目。2022年，ArsenalBio还与罗氏旗下的基因泰克（Genentech）达成长期合作协议，为此基因泰克支付了7000万美元的预付款，且ArsenalBio有资格获得开发和商业里程碑奖励。
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