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2024年11月11日，临床阶段生物医药公司AceLink Therapeutics欣然宣布，其自主研发的法布雷病治疗药物AL01211已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）的“突破性疗法”资格认证。
法布雷病是一种罕见的遗传性疾病，其特点是溶酶体贮积异常，主要影响肾脏、心脏、皮肤和周围神经系统。这种疾病可能导致多种从轻度至重度的症状，甚至引发危及生命的病变，如肾衰竭、心脏疾病和中风。AceLink的AL01211作为一种新型选择性口服药，能够抑制葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS），从而从根本上减少法布雷病致病性底物的生成。与现有的每两周一次的静脉酶替代疗法相比，AL01211的口服方式更便捷，而且由于其良好的组织渗透性，有望更有效地降低病灶组织细胞内的致病性底物积累，为法布雷病患者提供了一种更安全有效的治疗新选择。
AL01211经过澳大利亚和中国的多项1期临床试验，均显示出良好的安全性和稳健的药代动力学及药效学反应。在这些研究中，无论试验剂量为何，AL01211总体上表现出优异的安全性和耐受性，且未有严重不良反应的报告。
目前在中国进行中的一项针对法布雷病患者的II期临床研究进一步表明，AL01211在患者中的总体安全性良好。初步的试验结果指向显著降低的致病性底物水平，各个器官的功能趋于稳定，并观察到患者生活质量显著改善。
AceLink公司首席执行官陈文表示：“AL01211获得CDE的突破性疗法认定，是公司在创新药物研发领域的一大核心成就。这将促进该治疗方案的快速推进，为更多法布雷病患者提供新疗法，改善他们的生活质量，并减轻疾病带来的沉重负担。”
关于AL01211，作为AceLink的专利产品，这是一种不穿透脑部的GCS抑制剂，表现出卓越的活性和选择性，适合每日一次的口服给药。AL01211为临床紧需的法布雷病患者提供了一种替代酶替代疗法的新选择，避免了复杂的静脉输注治疗程序。
关于GCS抑制剂，这类药物通过抑制鞘糖脂的合成起作用，鞘糖脂是一组在多种细胞过程及疾病中发挥重要功能的分子。通过减少这类脂质的积累，GCS抑制剂可为法布雷病和戈谢病等相关疾病提供有效治疗。
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