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近日， 士泽生物公司正式宣布，其自主研发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液（XS-228注射液），已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的全面批准，可以进行注册临床试验。同时，这项研究性新药申请也得到了中国国家药品监督管理局（NMPA）的受理，成为中国首例在中美两国同时获批的iPSC衍生细胞治疗药物。这一重要突破不仅彰显了中国在神经退行性疾病治疗领域的领先地位，也展示了BioBAY作为生物医药创新基地的强大孵化能力。
2025年伊始，中国干细胞领域迎来了多重利好。根据CDE官网的数据，目前受理的10项干细胞IND申请中，有4项来自士泽生物，涵盖了帕金森病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）等重大适应症。BioBAY通过其“研发-临床-生产”一体化的生态系统，聚集了多家细胞治疗行业的领先企业，形成了从早期研发到商业化生产的高效协作网络。BioBAY在科学研究与专业技术的支持下，为士泽生物从实验室研究到临床试验提供了坚实保障，包括GMP生产平台的搭建、监管沟通指导及国际合作资源的对接，帮助企业顺利突破技术转化的瓶颈。
在过去的研究和开发中，士泽生物已经在iPSC衍生细胞治疗领域内创造了多项行业里程碑。其针对ALS的细胞治疗新药，不仅成为中国首个获得FDA孤儿药资格的iPSC衍生药物，而且是全球唯一一个获准开展ALS治疗注册临床试验的iPSC细胞疗法；而用于帕金森病的多巴胺能神经前体细胞注射液（XS-411注射液）则在2025年1月获得FDA批准，成为全球首个进入注册临床试验的iPSC衍生帕金森病治疗药物。
在临床验证环节，士泽生物表现出了显著的优势。对于帕金森病的治疗，其临床随访期最长超过12个月，并未观察到与细胞疗法相关的不良事件，患者的核心指标如开关期时间、MDS-UPDRS评分等均有显著改善。而渐冻症治疗也顺利完成了全球首例异体细胞移植，临床随访结果证实其能够安全有效地延缓疾病进展。2024年，士泽生物率先完成了中国全部两项iPSC治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究，并通过了国家卫生健康委员会的GMP/GCP双重核查，为其在全球的拓展奠定了坚实的基础。
凭借FDA授予的孤儿药资格，士泽生物的ALS疗法未来可享受7年的市场独占权及审评加速等政策红利。值得关注的是，士泽生物已经建立了全球首个涵盖帕金森病与ALS两种神经退行性疾病的iPSC细胞药研发体系，不仅实现了中国iPSC衍生细胞药在FDA IND与ODD认证中的零突破，更通过全球首例ALS与中国首例帕金森病细胞治疗的临床实证，确立了在再生医学领域双赛道的领先地位。
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