点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年3月11日，Ionis制药公司与日本小野制药公司宣布开展全球独家许可合作，致力于开发用于治疗真性红细胞增多症（PV）的RNA靶向药物sapablursen。这一合作不仅彰显了跨国药企在创新药物研发领域的协同作用，也为PV患者带来了新的治疗希望。
根据协议条款，Ionis将收到2.8亿美元的预付款，并有可能获得基于研发、监管及销售里程碑的高达6.6亿美元的额外奖励。此外，Ionis还将从sapablursen的全球净销售中获取约15%的特许权使用费。目前，II期IMPRESSION研究由Ionis负责，而后续的开发、全球注册及商业化工作将由Ono主导。该交易需通过美国《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案》（HSR法案）的审查。
01机制与研发进展
sapablursen通过抑制TMPRSS6基因的表达来提升体内铁调节激素hepcidin的水平，从而缓解PV患者的铁代谢失调症状及红细胞的异常增生。2024年，美国FDA为该药物授予快速通道资格以及孤儿药资格。目前，sapablursen正在进行II期临床试验。如果成功上市，它有望成为首个通过调节hepcidin途径治疗PV的创新药物。
02优化管线与全球布局
Ionis公司的首席执行官Brett P. Monia博士表示，此次合作使公司能够更专注于自身药物管线的商业化，包括计划在未来三年内独立上市的三款药物。Ono社长兼首席运营官Toichi Takino博士则指出，sapablursen将巩固公司在血液学领域的布局，并与2024年收购Deciphera Pharmaceuticals的战略相辅相成，从而支持其全球扩展计划。
03RNA疗法与罕见病攻坚
此次合作再次展示了RNA靶向药物在罕见疾病领域的巨大潜力。作为此领域的先锋，Ionis已经推动了6款药物的上市，其技术平台继续吸引跨国制药公司关注。对于Ono来说，通过引入外部创新，以填补在血液学领域的产品空白，将为其在欧美市场的拓展提供新的动力。
04未来展望
真性红细胞增多症的现有治疗选择有限，患者面临血栓及严重缺铁的风险。sapablursen如果能在后续的临床试验中证明效果，将不仅满足临床需求，还有可能成为其他血液疾病的RNA疗法研发的参考。随着II期数据的逐步披露，这一合作的价值预期将进一步被揭示。
结语
Ionis与Ono的合作模式是当今全球创新药物研发合作的范例——生物科技公司专注早期研发，而大型医药公司则利用其强大的商业化能力来加速价值实现。在罕见病治疗领域，这样的合作方式有望加快突破性疗法的开发，最终造福全球患者。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
