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4月22日， 华毅乐健宣布，其自主研发的GS1191-0445注射液在全国范围内的首例临床3期试验，在中国医学科学院血液病医院正式启动。这标志着该药物在临床3期研究中取得了重要的进展。
GS1191-0445注射液是一款针对血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗产品。通过单次静脉输注，该注射液能够将人凝血因子VIII基因导入患者体内，以提升并长效维持他们的凝血因子水平，实现“单次用药、长期效果”的治疗目标，从而有效预防出血症状。
此次3期临床试验由中国医学科学院血液病医院的张磊教授主导，联合多个国内分中心共同开展，充分利用其丰富的临床试验经验，项目推进迅速。首例受试者的用药顺利实施，为后续实验奠定了坚实基础，并给血友病A患者带来了新的治疗曙光与期望，将有望提供突破性的治疗选择。
根据华毅乐健临床团队提供的信息，早期1/2期试验结果显示乐观：可观察到受试者的凝血因子VIII活性水平在治疗后显著提升并维持稳定，出血发生率显著下降，在52周内未见自发性出血事件，也无需输注额外的FVIII因子重组蛋白。此外，试验未见与研究药物相关的严重不良反应，初步验证了GS1191-0445的安全性与有效性。
目前，该药物的3期临床试验中心正加速启动，为更多患者带来新的治疗选择与希望。
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