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英克司兰钠（inclisiran）是一种小干扰RNA药物，专门靶向前蛋白转化酶枯草杆菌素9（PCSK9），每年只需注射两次，即可有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的水平。此药物已在全球多个国家和地区获批上市。目前，英克司兰钠在动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和高危人群中的应用研究不断开展，但多数临床试验中参与者同时使用了他汀类药物，尚未完全明确英克司兰钠单药的疗效。
近日，《美国心脏病学会杂志》（JACC）公布了一项名为VICTORION-Mono的研究结果，首次揭示了在一级预防人群中使用英克司兰钠单药的效果。该人群未确诊ASCVD且未接受过降脂治疗。本研究显示，在第150天，LDL-C水平较基线平均下降46.5%，这一表现优于对照组的安慰剂组（增加1.4%）和其他降脂药组（下降11.2%）。研究指出，英克司兰钠的耐受性良好，未见新的安全性问题。值得注意的是，很多二级预防患者可能无法忍受他汀类药物，研究结果为单药治疗策略提供了新思路。
VICTORION-Mono是一项为期六个月的随机、双盲、安慰剂和活性药物对照研究，横跨全球五个国家的42个医学中心。研究纳入了350位在过去90天内未接受降脂治疗且既往无ASCVD、糖尿病或家族性高胆固醇血症的成人参与者。这些参与者的10年ASCVD风险评分低于7.5%，但血脂水平较高。
研究进行过程中，参与者被随机分为三组：英克司兰钠组、其他降脂药组和安慰剂组。其中，英克司兰钠组共174例，接受皮下注射英克司兰钠和口服安慰剂；其他降脂药组共89例，接受皮下注射安慰剂和口服依折麦布；安慰剂组共87例，接受皮下注射安慰剂和口服安慰剂。在研究开始及90天时进行皮下注射，随后直到治疗期结束，参与者每日口服药物或安慰剂。
本研究将LDL-C水平变化设为主要研究终点，对PCSK9水平及其他脂质参数的变化也进行了评估。结果表明，无论在LDL-C水平的百分比或绝对值变化方面，英克司兰钠都明显优于其他对照组。
对安全性的分析显示，三组不良事件发生率相似，并未出现死亡事件。该研究首次证实了英克司兰钠单药的有效性，尤其在一级预防人群中，即便没有他汀类药物联合使用也能获得显著的降脂效果。这一发现为未来可能不耐受他汀类药物的患者提供了新选择。
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