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牛磺酸或成白血病疗法新突破——Nature重磅研究发现新靶点

新药情报编辑 | 2025-05-19 |

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来自罗切斯特大学医学中心等科研机构的科学家们在一项最新研究中,揭示了牛磺酸这一非必需氨基酸在白血病的发展中可能扮演的关键角色。白血病是一种源于骨髓的恶性血液疾病,以其发病机制的复杂性和治疗的困难而受到科学界的高度关注。近年来,随着对白血病相关微环境的研究不断进步,科学家们逐渐揭开了这一疾病的部分奥秘。

在近期发表在国际顶级期刊《Nature》上的一篇文章中,研究团队通过深入研究发现,牛磺酸对白血病的发生和进展起到了不可忽视的推动作用。众所周知,白血病是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤,涉及到多种基因突变及微环境因素,其发病过程尤为复杂。虽然实体瘤的研究已有相当积累,但白血病,特别是骨髓微环境的变化,以及这种变化对白血病干细胞影响的具体机制,近年来才逐渐受到重视。

这项由Jeevisha Bajaj博士领导的突破性研究,运用单细胞RNA测序技术,细致描绘了在白血病逐步发展过程中骨髓微环境的动态变化。研究发现,牛磺酸的合成主要集中于骨髓微环境中的成骨细胞,并且随着白血病的进展,这些细胞中的牛磺酸合成量显著增加。此外,牛磺酸通过转运蛋白TAUT(由SLC6A6基因编码)进入白血病细胞,并促进白血病干细胞的生存和繁殖。进一步实验证明,阻断牛磺酸的合成或者抑制其转运蛋白TAUT的功能可显著遏制白血病的发展。利用基因工具在小鼠模型中敲除CDO1(牛磺酸合成的关键酶)或TAUT,极大地延长了实验小鼠的生存时间。此外,应用TAUT抑制剂处理人类白血病细胞样本结果显示,显著抑制了这些细胞的增生和克隆形成能力,为白血病治疗带来新的希望。

此项研究不仅揭示了牛磺酸在白血病中的重要性,还为未来开发新型白血病治疗方法提供了潜在的靶点。目前,白血病的标准治疗主要包括化疗和靶向疗法。然而,这些治疗手段通常伴随严重的副作用,并对某些耐药性白血病的患者疗效有限。TAUT作为牛磺酸转运蛋白的发现为新药开发提供了新方向,通过阻断其功能可以在减少白血病细胞生长的同时,降低对正常细胞产生不良反应的风险。

未来,科学家们计划在临床样本中测定牛磺酸的含量,以评估其作为生物标志物的潜在价值。这可能帮助临床医生更早诊断白血病,并在治疗过程中进行效果监测。尽管牛磺酸在能量饮料及化疗辅助补充剂中广泛存在,但该研究建议对白血病患者使用牛磺酸时需更加谨慎,因为高剂量的牛磺酸补充可能会刺激白血病细胞的生长。因此,对白血病患者而言,含有牛磺酸的能量饮料可能是一把双刃剑。

总之,这项研究不仅为白血病的治疗带来了曙光,还为癌症微环境的研究提供了新的视角。随着对疾病微环境的进一步了解,未来有望开发更多针对这一领域的治疗策略,以更有效地对抗癌症。

 


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