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2025年5月13日，著名生物制药公司Cytokinetics宣布，其创新药物Aficamten在Ⅲ期临床试验MAPLE-HCM中取得了突破性进展。研究结果显示，这款新药在改善梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的峰值摄氧量（pVO2）方面明显优于传统治疗药物美托洛尔，因此达到了预期的主要终点。业界权威媒体Evaluate更是将其评为2025年十款潜在重磅疗法之一。
【关于Aficamten】
Aficamten作为一种全新的心肌肌球蛋白抑制剂，旨在通过减少心动周期中活性肌动蛋白-肌球蛋白横桥的数量，从而有效抑制与肥厚型心肌病相关的心肌收缩过度。前期临床模型研究指出，Aficamten能够通过一种独特且选择性的变构结合机制，直接与心肌肌球蛋白结合，有效降低心肌的收缩力，阻止肌球蛋白进入产生力的状态。
【临床研究表现】
MAPLE-HCM是一项经过注册的随机、双盲对照试验（ClinicaTrials.gov编号：NCT05767346），纳入了175名具有症状的肥厚型心肌病患者。这些患者均伴有左心室流出道阻塞，且心功能分级为II或III级。试验参与者按照1:1的比例，被随机分配接受Aficamten或美托洛尔治疗。试验结果清楚地表明，该药物在提高患者的运动能力方面具有显著优于美托洛尔的疗效。
此外，与美托洛尔相比，Aficamten同样展示出更好的安全性数据。而该药物的上市申请此前已基于另一项3期SEQUOIA-HCM试验取得的数据，该试验显示Aficamten能够有效提高患者运动能力和改善心脏功能。
【未来展望】
当前，Aficamten用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的应用正在接受美国FDA的审查，预计将在2025年12月26日得出监管结论。同时，欧洲和中国的监管机构也在对其进行评估。除现有的研究外，Aficamten还有数个正在进行中的临床试验，涵盖了不同患者群体和用药方式，包括单药治疗等。
除了Aficamten，Cytokinetics公司还在积极研发其他潜力药物，包括用于心力衰竭的新药omecamtiv mecarbil及CK-586，以及针对特定肌营养不良症的CK-089，致力于为不同类型的患者提供更广泛的治疗选择。通过这一系列的努力，Cytokinetics继续为全球患者带来新的希望。
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