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据药物临床试验登记与信息公示平台的消息，北京锦篮基因科技公司在5月16日正式启动了一项关键的3期临床试验。该试验针对2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，目的是评估GC101腺相关病毒注射液通过鞘内注射方式治疗的有效性。这项研究采用多中心、随机、标准治疗对照的开放标签设计，旨在更加全面地了解GC101治疗2型SMA的疗效。
研究的主要终点是患者在用药后第12个月与基线相比的HFMSE评分变化。计划招募的对象是2到12岁的SMA患者，总共50例。参与本次试验的医院包括了解放军总医院第七医学中心、北京大学第一医院、首都医科大学附属北京儿童医院、以及多个国内知名的儿童医院，如华中科技大学武汉儿童医院、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、苏州大学附属儿童医院和深圳市儿童医院。
根据该公司的公开资料，GC101是一种基因治疗药物。其原理是利用携带SMN1基因表达框的AAV载体，通过技术改进如反向末端重复序列的突变，挑选适合的AAV病毒载体，用以高效转运SMN1基因至特定的器官和组织中。重组的AAV病毒可通过多种注射途径，例如静脉、鞘内或脑室内来导入。导入后，病毒能高效作用于中枢神经系统，使神经元中表达出SMN蛋白，从而恢复相应的神经功能。
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