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转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是一种死亡率较高的罕见疾病。目前，临床领域对这种疾病的认识仍然有限，无创性诊断方法的缺乏使得从发病到确诊的时间较长。即便确诊，因治疗手段有限，患者的预后仍然令人担忧。然而，近日《美国心脏病学会杂志》（JACC）上发表的一项关于HELIOS-B研究的42个月随访结果为ATTR-CM患者带来了治疗新希望。
根据这项研究，每隔三个月进行一次的vutrisiran（siRNA疗法）皮下注射相较于安慰剂，显著降低了ATTR-CM患者的全因死亡风险达36%，并将心血管死亡风险降低了33%。此外，vutrisiran还明显改善了患者的心血管结局。
这项临床研究共纳入了655名ATTR-CM患者，这些患者被随机分为两组，分别接受vutrisiran（25 mg）或安慰剂，每三个月进行一次注射。研究的双盲治疗阶段持续33到36个月，随后进行了为期39到42个月的随访。结果显示，与安慰剂组相比，vutrisiran组的全因死亡风险降低了36%（HR=0.64），心血管死亡风险减少了33%（HR=0.67）。不仅如此，vutrisiran将心血管相关住院率降低了25%（RR=0.75），心力衰竭死亡与事件复合结局风险降低了28%（HR=0.72），同时因心力衰竭相关住院的风险降低33%（RR=0.67），因急性心力衰竭就诊的风险更是减少了46%（RR=0.54）。研究还指出，无论患者是否使用氯苯唑酸，治疗效果均一致。
这些成果表明，vutrisiran在降低ATTR-CM患者死亡风险和改善心血管结局方面表现突出，为这些过去治疗选择有限的患者提供了新的临床治疗选择。
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