点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
世界上存在着一群被称为“玻璃人”的特殊群体，他们自出生起便在出血的阴影下生活，他们就是血友病患者。血友病是一种非常罕见且遗传模式特殊的疾病，因为缺乏关键的凝血蛋白，血液无法正常凝结。根据缺乏的凝血因子的不同，血友病分为A型和B型，其中B型是由于凝血因子Ⅸ的缺乏导致，约占所有病例的15%到20%。
血友病患者的生活充满了普通人难以想象的艰辛，他们每时每刻都面临关节、肌肉等部位反复出血的风险，即使是轻微的碰撞也可能导致严重后果。长期反复的出血可以导致关节发生畸形甚至残疾，严重者甚可能危及生命。
尽管规范治疗能控制血友病的症状，但目前尚无法彻底治愈这类疾病，患者需接受终身的医疗管理。传统治疗方法主要依赖替代疗法，即输注重组凝血因子或凝血酶原复合物，以暂时补充患者体内的凝血因子。这种长期依赖外源性输注的治疗方式存在明显不足，患者需要频繁的静脉注射，增加感染风险，并对心理产生负担，从而影响患者的治疗依从性。治疗不到位常导致患者反复出血，进而造成关节损伤。
在此背景下，科学家们不断在寻找更优的治疗方案，基因治疗便是近年来的一个突破。此种疗法能够减少治疗次数，甚至可能实现“一次给药、长期有效”的目标，带来预防出血的长效结果。
就在不久前，北京的血友病B患者迎来了一个振奋人心的好消息——新的基因疗法产品波哌达可基注射液获得了中国国家药品监督管理局的批准。该疗法通过工程化的腺相关病毒载体，将凝血因子Ⅸ基因传递至患者肝脏，使其直接在体内生成活性因子。
这款新药物的临床试验结果激励人心：一次给药后，一年内参与者的年平均出血率显著降低，而凝血因子的活性显著提升。同时，药物的使用频率大幅减少，显示出这项创新技术的巨大潜力。
更为引人注目的，是长期的随访数据显示，超过90%的患者在接受单次处理后，凝血因子表现稳定，未发生出血事件，并且不再需要外源性替代治疗。这意味着，过去需要终生频繁治疗的患者，如今有机会通过一次治疗便获得长久的安全保障。
与常规治疗方法相比，波哌达可基注射液的诞生实现了从外援依赖到自身生成的重大突破。这一治疗模式的转变，不仅减少了治疗过程中的复杂和心理负担，也为患者走出“玻璃人”的生活状态提供了现实的可能。
推进行业革新的是不仅仅是基因治疗，还有如靶向调节的新型药物等多项创新研究。目前多款血友病相关创新药物正在中国进入临床试验或申请上市的进程。未来，这些新突破将为血友病患者带来更多的希望与自由。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
