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5月23日，施维雅（Servier）与烨辉医药的合作正式达成一项重要协议，即施维雅将收购由烨辉医药研发的小分子Menin抑制剂BN104。该药物目前正处于1/2期临床开发，目标是为急性白血病患者提供新的治疗方案。
急性白血病多由KMT2A基因重排或NPM1突变驱动，而这些基因变异所导致的异常基因表达需依赖于由MEN1基因编码的Menin蛋白。研究表明，通过阻断Menin与MLL的交互作用，可以抑制因MLL基因重排而增生的白血病细胞。因此，Menin抑制剂被视为革新性的治疗策略，尤其适用于携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性白血病患者。
BN104是由烨辉医药自主研发的一款具有高活性和高选择性的小分子药物。在临床前动物模型中，该药物已展示出显著的抗癌作用，尤其是在急性髓系白血病移植瘤模型中。BN104具有显著的安全性，在保持疗效的同时，对hERG（一种与心脏功能有关的离子通道）没有明显抑制作用，减少了心脏QTc间期延长的风险。
2024年美国血液学会年会的数据显示，在复发难治性急性髓系白血病患者中，KMT2A重排亚组患者的完全缓解率达60.9%，而NPM1突变亚组的完全缓解率为40%。BN104所展现的耐受性也令人满意，未出现QTc间期延长或严重的分化综合征。
不仅如此，BN104在2023年4月获得了美国FDA的孤儿药资格，并于同年10月被授予快速通道资格。在中国，NMPA已将其纳入突破性治疗品种，拟用于治疗携带KMT2A重排和/或NPM1突变的复发或难治性急性白血病。
根据协议，烨辉医药将获得BN104的首付款以及后续开发和注册的里程碑付款。施维雅计划加速推动BN104在全球范围内针对突变型AML及急性淋巴细胞白血病的临床开发，填补这些领域内的重大医疗缺口，为复发难治性患者提供更安全和更耐受的治疗选择。
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