点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
自2025年1月以来，细胞与基因治疗（CGT）领域的探索脚步不断加快，尽管不断有新的进展，但同时不可避免地也面临着来自试验终止的诸多挑战。以下为几项在2025年初备受瞩目但最终中止的临床试验，为读者详细解析这些事件的背景和因由。
第一起事件来自Cargo Therapeutics。2025年1月29日，该公司宣布终止其正在进行的针对大B细胞淋巴瘤的CAR-T疗法firi-cel的FIRCE-1二期研究。该研究共涉及51名患者，尽管治疗的总体缓解率高达77%，完全缓解率为43%，然而治疗效果未能持久，仅在三个月后，完全缓解的持久性降至18%。此外，18%的患者经历了CAR-T治疗相关的毒性反应，其中一种被称作免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症样综合征，甚至导致至少一例患者死亡。考虑到疗法效益与风险的不对称性，Cargo决定终止研究。受此影响，Cargo的股价骤降超过70%，公司还宣布进行约50%的裁员，以延长资金使用期限，并集中资源开发其新的三特异性CAR-T疗法CRG-023。
紧接着在1月上旬，AlloVir宣布停止其核心产品Posoleucel的三项第三期临床试验。Posoleucel是一种旨在应对多种病毒的特异性T细胞疗法，涉及的试验目标包括预防和治疗不同病毒引发的疾病，如病毒相关的出血性膀胱炎和腺病毒感染等。
12月30日，辉瑞发表声明，决定中止其与Sangamo Therapeutics在A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec（giro-vec）上的合作。尽管这一基因疗法的第三期试验结果积极，距离监管提交仅一步之遥，但由于患者对新增基因治疗方式关注度有限，辉瑞做出该决定，预计合作将于2025年4月21日正式终止。对此，Sangamo方面表达了极大的失望，尤其是试验结果曾在中重度A型血友病患者中展示了显著的治疗效果。
与此同时，罗氏公司旗下的Spark Therapeutics也宣布不再进行针对庞贝病的spk-3006基因疗法的临床开发。罗氏表示，这一决定不是出于安全考虑，而是其内部战略调整的结果。
最后，2月初，Turnstone Biologics宣布不再继续开发其TIL疗法管线TIDAL-01。这家曾融得超过2.2亿美元资金的公司，因TIL治疗的持续生产投资需求及金融市场的压力而决定中止开发。尽管在治疗结直肠癌的试验中展现出一定疗效，但公司最终放弃了此创新疗法的继续拓展。
细胞与基因治疗领域在当下面临的研发挑战，不仅涉及到疗效和安全性，还包括资金筹措和市场需求的不确定性。尽管如此，随着技术的不断进步，科研人员依旧致力于为患者带来突破性疗法，展望未来的成功。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
