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2025年5月26日，和誉医药（宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK011）获得中华人民共和国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予的突破性疗法认定，用于治疗肝细胞癌（HCC）。这是首款运用精确靶向分子生物标志物的疗法，旨在提供肝细胞癌的创新治疗方案。
在临床试验期间，针对那些严重危及生命或显著影响生存质量的疾病，尤其在缺乏有效治疗手段或相较现有疗法具有显著临床优势的情形下，创新药物或改良型新药可以申请CDE的突破性治疗药物程序[1]。依帕戈替尼获得这一认定是基于其在I期临床试验中的优异表现。
目前，晚期或不可切除的肝细胞癌患者在接受免疫检查点抑制剂（ICI）和多激酶抑制剂（mTKI）治疗后缺乏有效的后续治疗选择。特别是对于FGF19过表达的患者，通常预后较差，因此新的治疗选择显得尤为迫切。依帕戈替尼被认定为突破性疗法，标志着其后续的审批进程将得以加速，为亟待治疗的患者群体带来新希望。目前，依帕戈替尼的关键注册性临床试验已在华中科技大学同济医学院附属同济医院以及南京天印山医院启动。
关于依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011），该药物是一种高选择性的FGFR4抑制剂，致力于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌（aHCC）。研究数据显示，全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达情况，因而针对这一信号通路的靶向疗法为HCC治疗提供了一种创新途径。
目前全球范围内尚无FGFR4抑制剂获批上市，然而，根据弗若斯特沙利文的市场分析，依帕戈替尼由于其在药物开发中的突破性进展，被视为可望成为治疗FGF19过表达的HCC患者的首个获得突破性疗法资格的药物。
除了作为单药使用，和誉医药还在探索与抗PD-L1抗体阿替利珠单抗（由F. Hoffmann-La Roche Ltd.及罗氏（中国）投资有限公司生产）的联合治疗。在2024年的ESMO-GI大会上，和誉医药发布了联合治疗aHCC患者的最新临床试验结果，显示依帕戈替尼220mg BID与阿替利珠单抗联用队列在既往接受过ICI治疗的FGF19+ HCC患者中实现了50%的客观缓解率（ORR）。
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