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近日，Rocket Pharmaceuticals公司宣布，针对Danon病进行的一项基因疗法RP-A501的临床试验中发生了一例患者死亡事件，美国食品和药物管理局（FDA）因此暂停了该试验。这一事件迫使该公司重新评估临床进程，并调整财务策略以保证资金流动。
Danon病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，其主要特征是心肌逐渐衰弱。患者常在青少年或成年早期因为心力衰竭而去世，目前心脏移植是唯一可用的治疗方法。Rocket公司开发的RP-A501通过AAV9病毒载体将LAMP2B基因引入心肌细胞，旨在恢复心脏功能。本次二期临床试验共招募了12名患者，试验原计划若顺利通过，有望获得加速审批。
死亡事件发生在患者接受基因疗法约一周后，患者出现毛细血管渗漏综合征及相关并发症。患者在短暂好转后，因急性全身性感染不幸去世。在患者去世之前的5月23日，FDA便已决定暂停试验，以详细评估相关不良事件的原因。Rocket的初步调查显示，所用的C3抑制剂可能与毛细血管渗漏的发生有关。此药物的加入原本是为了防止AAV载体引发的补体激活和随之而来的血栓性微血管病（TMA）。
Rocket首席执行官Gaurav Shah博士在投资者会议中表示，公司正与FDA积极合作，致力于通过调整预处理方案来解决安全性问题，并对AAV平台进行战略性优化。公司目前拥有3.182亿美元资金，将优先投资于AAV平台的研发工作。
值得一提的是，Rocket的其他基因疗法项目，如PKP2和BAG3并未受到此次临床试验暂停的影响，相关试验仍在按计划推进中。其中，针对Plakophilin-2相关心肌病的RP-A601项目采用不同的AAVrh74载体，同时不使用C3抑制剂，因此具有较低的安全性风险。
事件发生后，Rocket的股价在盘前交易中下跌63%，降至每股2.29美元。然而，分析机构指出，通过适当调整安全措施，RP-A501项目依然有可能继续推进，并且该事件不会影响Rocket在其他心血管基因疗法项目的进展。Rocket的经验为其他AAV基因疗法开发者提供了重要参考，尤其是在预处理方案优化和免疫监测方面。
目前，Rocket正全力以赴解决因死亡事件带来的临床暂停问题，力争早日恢复试验进程，继续为Danon病患者提供新的治疗希望。他们仍然相信，RP-A501有望成为首个针对该病根本原因的有效治疗方案。
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