点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
6月4日，百时美施贵宝公司宣布，其创新药物罗特西普（商品名：利布洛泽）已获国家药监局批准在国内上市。这一药物将为极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征（MDS）引起的贫血患者提供治疗选择，特别是那些需要定期输注红细胞的成人患者。罗特西普是过去20年来首个专用于治疗贫血的MDS创新药物。
早在2022年1月，罗特西普已经在国内首次获得批准，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注量在24周内不超过15单位的β-地中海贫血成人患者。作为全球首创的红细胞成熟剂，罗特西普通过调节红细胞的成熟过程来提升血红蛋白的水平。
罗特西普最早于2019年11月在美国上市，适用于输血依赖性β-地中海贫血患者。其后，在2020年4月，该药物被批准用于治疗MDS伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤患者的贫血问题，这类患者接受过红细胞生成刺激剂（ESA）但无效，并需要定期的红细胞输注。在2023年8月，美国FDA进一步批准罗特西普用于那些从未接受过ESA治疗但可能需要红细胞输注的极低至中等风险MDS成人患者。
在一项名为COMMANDS的研究中，罗特西普与一种ESA药物epoetinα进行对比，研究了其在未接受过ESA治疗的MDS贫血患者中的效果。研究结果表明，罗特西普在帮助患者摆脱红细胞输注及提高血红蛋白水平（Hb）方面优于对照组，其中达到主要研究终点的患者比例为60%，相比之下对照组为35%。同时，罗特西普显示出良好的安全性，常见的不良反应包括腹泻、疲劳、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组相关性血液恶性肿瘤，其特征是患者难以有效生成红细胞、白细胞和血小板，导致贫血及频繁或严重感染。伴有贫血的MDS患者通常需要通过输血来补充健康红细胞。然而，红细胞的频繁输注可能带来铁过载及感染等风险，影响患者的长期生存。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
