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复发性胶质母细胞瘤（rGBM）是成人中最常见的脑部肿瘤之一，其治疗在神经肿瘤学领域构成了一大挑战。近日，关于CART-EGFR-IL13Rα2细胞治疗的最新研究成果在《自然-医学》（Nature Medicine）上发表，引发业界关注。这项研究验证了一种新的双靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，CART-EGFR-IL13Rα2细胞通过同时作用于表皮生长因子受体（EGFR）表位806和白细胞介素-13受体α2（IL-13Rα2），展现出治疗复发性胶质母细胞瘤的潜力。
IL-13Rα2在胶质母细胞瘤等多种肿瘤表面特异性高表达，但在正常人体组织中几乎不表达或低表达，这为其在抗肿瘤治疗中提供了靶点选择的优势。在一项针对CART-EGFR-IL13Rα2细胞通过脑室内递送治疗EGFR扩增型rGBM的1期剂量递增和探索性研究中，结果显示此疗法具有初步的抗肿瘤活性与安全性。
研究纳入了18名EGFR扩增型rGBM患者，这些患者均接受了CART-EGFR-IL13Rα2细胞的输注。研究的主要终点在于评估该治疗的安全性及最大耐受剂量。根据结果，最大耐受剂量为2.5×10⁷个细胞。在安全性方面，56%的患者经历了3级神经毒性反应，但没有4至5级严重神经毒性发生。在13名评估时存在可测量病灶的患者中，62%患者出现肿瘤缩小，包括1名患者根据神经肿瘤改良疗效评估标准被确认达到部分缓解状态。
此外，1名患者的病情稳定期持续超过16个月。在所有患者中，中位无进展生存期为1.9个月。截至本次数据收集结束时，中位总生存期的数据尚未成熟，中位随访时间为8.1个月。这些结果显示了双靶向CAR-T细胞（CART-EGFR-IL13Rα2细胞）疗法在rGBM治疗中的应用前景。
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