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美国西雅图儿童医院最近取得了一项重大医学突破，三名患有弥漫性内在性脑桥胶质瘤（DIPG）的患者在确诊后分别在44、45和52个月时依然存活，这远远超出了DIPG患者的传统生存期预期，创造了生命的奇迹。这一成就证明，无论患者处于疾病的任何阶段，B7-H3 CAR-T细胞疗法都能够显著延长其生存期限，为治疗儿童致命脑瘤提供了新的希望。
DIPG作为一种极具侵袭性的中枢神经系统肿瘤，一直被医学界视作“儿童癌症杀手”，其具有极低的生存率。在美国，DIPG的五年存活率不到1%，这主要是因为该类肿瘤难以通过手术和大剂量放疗进行有效治疗。因为该肿瘤多位于控制呼吸、心跳和消化等核心功能的脑干区域，使得任何试图彻底消灭肿瘤细胞而不损伤关键神经的尝试都极为困难。
然而，在这一挑战面前，总是有医学研究者们奋力探索，试图将那些深陷病痛的孩子们从死亡线上拯救回来。此次，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了西雅图儿童医院B7-H3靶向CAR-T细胞疗法BCB-276作为突破性疗法，用于治疗DIPG患者。这一决定不仅为被绝望笼罩的患儿家庭点燃了希望的火焰，也标志着人类攻克这一“儿童癌症杀手”迈出了重要一步。
BCB-276是一种针对B7-H3的全新CAR-T细胞疗法，以“精准制导”的方式运作。通过对DIPG肿瘤细胞表面高度表达的B7-H3蛋白进行识别，BCB-276能有效激活患者免疫系统以打击肿瘤细胞，同时最大程度上减少对正常组织的损伤。FDA的这一突破性疗法认定基于1期BrainChild-03试验（NCT04185038），此研究在国际顶级期刊《自然医学》上发布，获得极大关注。试验结果显示，重要的是，该疗法通过植入式分流器于中枢神经系统脑室进行重复给药，提高了治疗的安全性和有效性。
临床试验共纳入23名符合条件的DIPG患者，21人接受了B7-H3 CAR-T细胞的重复剂量治疗。数据显示，接受治疗的患者自首次CAR-T细胞输注后的中位生存期为10.7个月，确诊至死亡或幸存者最后一次联系的中位时间延长至19.8个月。尤其值得强调的是，三名患者在确诊后44.6、45.6及52.5个月时仍然存活，显现了令人鼓舞的生存成果。
进一步分析表明，无论治疗处于何种阶段，B7-H3 CAR-T细胞疗法都能显著延长生存期。该疗法的安全性同样突出，患者主要反应为轻微的1级或2级头痛、疲劳和发烧，安全性风险较低。西雅图儿童医院首席执行官Jeff Sperring博士对疗法获得的突破性进展表示赞赏，他强调将继续推动CAR-T细胞疗法的研发，为儿童脑癌患者提供治愈希望。
在中国，随着CAR-T细胞疗法的不断进步，多个癌症中心也启动了临床实验，其中针对多种实体瘤的靶点疗法正在进行深入研究。这些努力逐渐为晚期实体肿瘤患者带来新的希望。CAR-T疗法的发展将为更多癌症患者提供长期生存的可能性，未来随着免疫疗法监管政策的完善，中国的细胞免疫疗法也将迈上国际舞台，造福广大患者。
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