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6月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）在官网上宣布，默沙东公司的帕博利珠单抗（被称为K药）获得一项新的适应症批准。该药物将用于新辅助治疗（单药，2个周期）以及辅助治疗（与放疗±顺铂联合3个周期，之后单药12个周期），专门针对肿瘤表达PD-L1 CPS≥1的可切除局部晚期头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。FDA指出，这是头颈部鳞状细胞癌领域中近六年来的首次新药批准，同时也是第一款用于围手术期治疗局部晚期HNSCC的药物。
这项批准是基于III期KEYNOTE-689研究的积极结果。该研究为一项随机、多中心、开放标签的临床试验，共有714名参与者，评估了帕博利珠单抗针对可切除局部晚期（III-IVA期）HNSCC的疗效和安全性。在试验中，对照组的患者术前未接受新辅助治疗，术后则接受放疗±顺铂作为辅助治疗。如果在手术过程中发现患者存在高危病理特征，如阳性切缘小于1毫米或结外延伸，则需要顺铂联合放疗的辅助治疗。结果表明，截至2024年7月25日的第一次中期分析显示，在中位随访38.3个月的情况下，帕博利珠单抗组的患者中位无事件生存期（EFS）达到51.8个月，而对照组则为30.4个月，该数据具有统计学意义（HR=0.73 [95% CI: 0.58, 0.92], P=0.00411）。
在表达PD-L1 CPS≥1的患者中（n=682），帕博利珠单抗组的中位EFS为59.7个月（95% CI: 37.9，未达到），相比之下，对照组为29.6个月（95% CI: 19.5, 41.9）（HR=0.70 [95% CI: 0.55, 0.89], P=0.00140）。在PD-L1 CPS≥10的患者中（n=465），帕博利珠单抗组的中位EFS更为显著（59.7 vs 26.9个月，HR=0.66 [95% CI: 0.49, 0.88], P=0.00217）。截至目前，总生存期（OS）数据尚不成熟，在CPS≥1人群中，多达76%的患者可评估预定的死亡事件，同时并未观测到帕博利珠单抗的不利趋势。关于安全性，帕博利珠单抗的不良反应特征与之前的研究相一致。在新辅助帕博利珠单抗治疗中，仅有1.4%的患者因不良反应无法接受手术，而对照组的此比例也为1.4%。
默沙东公司于2024年10月发布的消息指出，该研究已达到其主要终点。默沙东研发实验室高级副总裁兼全球临床开发肿瘤学负责人Marjorie Green博士表达了对这项研究成果的肯定，称其为近20年来首次在可手术局部晚期HNSCC患者中获得积极结果的临床试验。至此，帕博利珠单抗的适应症已涵盖1）单药治疗PD-L1 CPS≥1的不可切除复发性或转移性HNSCC；2）联合含铂化疗作为一线治疗不可切除复发或转移性HNSCC；3）围手术期治疗PD-L1 CPS≥1的可切除局部晚期HNSCC。目前，全球共批准了五款靶向药物用于HNSCC治疗，包括纳武利尤单抗、cetuximab saratolacan、西妥昔单抗和菲诺利单抗等。在这些药物中，纳武利尤单抗适用于单药二线治疗复发性或转移性HNSCC，而cetuximab saratolacan专用于单药治疗不可切除的局部晚期或复发性HNSCC。西妥昔单抗则可用于联合含铂化疗作为一线治疗方案用于复发性或转移性HNSCC，或结合放疗治疗局部晚期HNSCC。菲诺利单抗则在一线复发或转移性HNSCC治疗中与含铂化疗联合使用。
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