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6月13日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网更新信息显示，礼来公司报审的一类新药LY3473329片计划被纳入突破性治疗药物行列，旨在治疗成年伴有升高Lp(a)水平且确诊有心血管疾病或首次心血管事件风险增加的患者。这一药物是由礼来公司开发的每日一次口服用的Lp(a)选择性抑制剂。通过结合Apo(a)的KIV7-8区域，它阻断了Apo(a)与ApoB之间的初期非共价相互作用，并抑制后续的二硫键的形成，从而阻止Lp(a)颗粒的组装，而不影响Lp(a)的表达水平。
2024年11月，礼来公布了LY3473329在II期临床研究（NCT05563246）中的研究结果。数据显示，该药物的10mg、60mg和240mg剂量组在显著降低Lp(a)浓度方面都显示出明显的剂量依赖效应：以完整Lp(a)检测，降幅分别为47.6%（10mg）、81.7%（60mg）和85.8%（240mg）；使用载脂蛋白(a)检测时，降幅为40.4%（10mg）、70.0%（60mg）和68.9%（240mg）。除此之外，在ApoB水平的降低上，60mg和240mg剂量组也达到了统计学显著的改善。更重要的是，通过完整的Lp(a)检测，第12周时，Lp(a)水平低于125 nmol/L的受试者比例为64.2%（10mg）、95.9%（60mg）和96.7%（240mg），而在安慰剂组则为6.0%。使用apo(a)检测，达到同样标准的受试者比例为38.9%（10mg）、81.9%（60mg）和77.4%（240mg），相比之下，安慰剂组仅为3.6%。在ApoB水平的减少方面，安慰剂调整后的降幅分别为8.9%（10mg）、13.1%（60mg）和16.1%（240mg）。
作为一款靶向Lp(a)的口服降脂药，LY3473329相较于传统的注射剂型，不仅提升了患者的用药依从性，还使降脂治疗更为便捷高效。据Insight数据库的信息，目前仅有三款针对Lp(a)的口服降脂药正在全球范围内研制之中（仅统计为积极开发状态），其中礼来的LY3473329和恒瑞的HRS-5346已进入临床II期阶段，而京新药业的JX2201则处于临床I期。
值得关注的是，今年3月，默沙东与恒瑞就HRS-5346达成了一项独家许可协议。根据协议，恒瑞授权默沙东在大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化HRS-5346，而作为交换，恒瑞将获得2亿美元的首付款，并根据某些开发、注册及商业化的里程碑事件可获得最高17.7亿美元的里程碑付款。此外，若HRS-5346获批上市，恒瑞还可基于其净销售额收取特许权使用费。
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