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日前，借助人工智能技术在药物开发领域的创新应用，AIgn_promotion=LS_SEOGW">晶泰科技联合AIgn_promotion=LS_SEOGW">智擎生技制药公司（PharmaEngine, Inc.）在药物研发上取得了新的突破。双方合力打造的AIgn_promotion=LS_SEOGW">PE-0260，这是一种口服且能够穿透血脑屏障的高选择性AIgn_promotion=LS_SEOGW">PRMT5抑制剂。它通过一种独特的MTA协同结合机制，与PRMT5形成稳定的复合物装置，确保对PRMT5的选择性抑制。PE-0260特异性地针对MTAP缺失型肿瘤细胞，而不会对MTAP野生型细胞造成影响，相较于传统的第一代非选择性PRMT5抑制剂，这一策略大幅提升了治疗安全性。
AIgn_promotion=LS_SEOGW">智擎生技现已完成PE-0260的临床前研究数据，并于2025年的AACR年会上首次披露。计划在2025年下半年启动其进入临床开发阶段的进程。此项研究通过重点解析开发历程与技术细节，揭示了在新型抗癌药物研发中的非凡成就。
项目背景：
研究表明，PRMT5是针对MTAP缺失型癌症的重要治疗靶点。这种基因缺失会导致MTA的积累，进而部分抑制PRMT5活性，而PRMT5的活跃性对于MTAP缺失的癌细胞来说则是必不可少的生长条件。这使得PRMT5成为治疗此类AIgn_promotion=LS_SEOGW">癌症的重要靶点。统计显示，AIgn_promotion=LS_SEOGW">MTAP基因缺失在人类癌症中占比10%到15%，尤其是在AIgn_promotion=LS_SEOGW">非小细胞肺癌、AIgn_promotion=LS_SEOGW">间皮瘤以及AIgn_promotion=LS_SEOGW">胰腺癌等癌症中显著。现有治疗手段效果有限，因此迫切需要开发安全高效的治疗药物。
PE-0260的研发历程：
在化学空间的探索中，AI技术赋能药物研发，使得四种新颖的先导化合物被发现。其中，晶泰科技采用了人工智能平台ID4InnoTM，结合计算化学与专业经验，实现了药物分子设计的突破。通过XMolGen AI分子生成平台、XFEP高精度自由能微扰计算平台，以及物理与AI模型集成的成药性预测平台，成功筛选出高潜力的药物分子。
特别是在PE-0260的开发中，通过初步XFEP计算模型与结构化数据增强策略，以及关键参数的多次优化，使得预测准确率大幅提升，为后续的分子活性筛选夯实了基础。
PE-0260的优势特性：
PE-0260不仅在分子结构上展现出新颖性，其在生物活性、选择性及药代动力学特性方面也表现突出。具体而言，该化合物在体外对MTAP缺失细胞表现出极高抑制活性及优异的选择性。此外，PE-0260在人肝细胞中的代谢稳定性也达到理想水平，并且安全性特征良好，如未观察到对CYP酶的抑制。其药代动力学表现更是支持了一次每日给药的可行性。值得一提的是，PE-0260在脑与血浆中的浓度比能够支持其用于治疗MTAP缺失型的脑部肿瘤。
临床前数据：
在临床前测试中，PE-0260展示了卓越的抑制癌细胞生长的能力，特别是在小鼠实验中实现了抗肿瘤活性。而在某些MTAP缺失的肿瘤模型中，PE-0260不仅能抑制肿瘤生长，甚至在停止给药一段时间后，肿瘤体积依旧持续缩小。这一表现让PE-0260在多种临床检测中均展示出广博的应用潜力。
结语：
通过人工智能技术的深度参与及专家团队合作，在药物分子的探索及优化上，PE-0260凭借独特的研发路径和创新的结合机制，有望成为新一代PRMT5抑制剂的标杆。目前，PE-0260正准备开展临床试验，并有望在癌症治疗领域带来新的突破。晶泰科技与智擎生技将继续携手，推动创新与科学的前行。
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